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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症,又称珠蛋白生成障碍性贫血症,是一组遗传性溶血性贫血疾病,由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括:γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”,ζ和α珠蛋白组成“α基因族”,相应的,地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种,其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括:一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等,其中,输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而,供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域,依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列,首先改造I-SceI和TALE,使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列,然后使二者融合,从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI,并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型,对其突变基因进行修复,验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证,本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用,有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利,并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师,担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委,曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱:zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学 2021-04-13
一种具有接触性引导功能的神经导管及其制备方法和装置
本发明公开了一种具有接触性引导功能的神经导管,包括中空薄膜管体,内壁上具有纵向沟槽结构;本发明还公开一种制备装置,包括底座、安装在底座上的升降平台、安装在升降平台顶面的两台微量注射泵和喷丝头以及位于喷丝头正下方的凝结池;喷丝头包括:喷头,内部开设有与其中一台微量注射泵连接的喷腔;位于喷头内的双层喷孔,外层喷孔顶端与喷腔连通,内层喷孔顶端外接另一台微量注射泵、底端延伸出外层喷孔外,内层喷孔外壁上具有沿内层喷孔轴向延伸的沟槽。本发明还公开一种制备神经导管的方法。本发明制备得到的神经导管内壁上的纵向沟槽结构在制备过程中与神经导管同时形成,且结构形状均匀稳定,避免了二次加工等额外程序。
浙江大学 2021-04-13
一种可视化研究微波等离子体辅助点火的实验装置
本发明公开了一种可视化研究微波等离子体辅助点火的实验装 置,该装置包括:火花塞系统、微波系统、定容燃烧弹系统、光学摄 影系统及控制系统;所述控制系统发出三路存在特定相差的同步脉冲 信号,第一路脉冲信号触发所述火花塞系统产生脉冲高电压用于放电 击穿稀薄混合燃气形成初始等离子体团;第二路脉冲信号触发所述微 波系统产生特定频率及特定功率的微波脉冲向所述等离子体团中耦合 能量以扩大等离子体团实现点火;第三路脉冲信号触发所述光学系统 透过所述定容燃烧弹系统的石英窗聚焦于微波天线与高压电极中心开 始拍摄,记录所述实验的全过程。本发明的装置,保留了微波集成火 花塞的点火方式,能够真实的反映微波等离子体辅助点火的作用过程。
华中科技大学 2021-04-13
一种系统纠正热电偶热惯性漂移的动态测温方法
本发明涉及一种系统纠正热电偶热惯性漂移的动态测温方法。 本发明采用数值计算的方式模拟和分析不同偶丝/结点直径的热电偶, 在火焰中的温度响应过程,筛选出热惯性稳定性最优的偶丝-结点匹 配,按照这种匹配的要求定制热电偶,从而达到纠正热惯性漂移的目 的。在测量时,将热电偶结点快速移入火焰内指定的测点,利用数据 采集模块和计算机记录和分析热电偶的温度-时间数据,通过热电偶温 度-时间序列的二阶差商特性,筛选出热惯性稳定的时间区间,然后在 该区间内进行一阶系统响应方程的数据处理,获得热惯性系数和火焰 温度。该发明与传统的热电偶测温相比具有更广泛的适用性和更高的 准确度。
华中科技大学 2021-04-13
一种定制条件下热成形钢摩擦因子的测量装置及方法
本发明所设计的一种定制条件下热成形钢摩擦因子的测量装置 及方法,该装置包括加热炉系统,力监测系统,温度监测系统,流量 检测系统、温度控制系统以及机械运动系统。该方法包括坯料温度连 续变化条件下热成形钢摩擦因子的测量,不同模具温度下热成形钢摩 擦因子的测量,不同冷却速率下热成形钢摩擦因子测量和不同初始组 织条件下高强摩擦因子的测量。随着定制力学性能的高强钢热成形零 件的逐步应用,传统的测定坯料温度,模具温度,冷却速率和初始组 织均一的热成形钢摩擦因子已经不能满足实际需求。本发明正是基于 这一点提出了一种定制条件下热成形钢摩擦因子的测量方法及装置。
华中科技大学 2021-04-13
一种微型旋转机械泵的叶轮固定结构及固定方法
本发明公开了一种微型旋转机械泵的叶轮固定结构及固定方法,主要应用于诸如微型的旋转机械泵及其它微型轴端固定场合,其结构主要包括:叶轮、电机轴、填充料。叶轮包括叶片和轮毂并固定在电机轴端,叶轮轮毂一端开设有填料阶梯孔,电机轴插入叶轮轮毂一侧的轴段开设有槽道,槽道的开设方向与轴向垂直。电机轴穿过叶轮轮毂后,电机轴槽道完全处于轮毂一端的填料阶梯孔内,填充料填充并固化在填料阶梯孔与槽道合围的空间内,从而形成轮毂-电机轴咬合结构,最终实现小空间内叶轮固定于电机轴上的目的。轮毂-电机轴咬合工艺结构相比单纯的轮毂-电机轴粘接工艺拥有更高的固定强度。
华中科技大学 2021-04-13
一种大型薄壁件的拉形和电磁复合渐进成形方法及装置
本发明公开了一种大型薄壁件的拉形和电磁复合渐进成形方法 及装置,该方法将驱动板置于待变形板料上方,用压板和托板夹持住 驱动板和待变形板料,通过升降油缸带动托板移动使得驱动板和待变 形板料初步拉弯和绷紧,实现拉形过程,调整电磁线圈的位置,使其 正对待变形驱动板进行放电,线圈绕凸模轴线在驱动板的表面旋转一 周,实现同一高度下待变形板料与凸模贴合,随后油缸再次下降并将 板料拉弯,线圈放电使待变形板料再次变形并与凸模贴合,依次类推, 实现板料的拉形-放电-再拉形-再放电的交替成形过程,直到板料变形 结束。本发明可改善材料流动的均匀性,降低板料的减薄率,实现大 型难变形材料的柔性加工和精确塑性制造。
华中科技大学 2021-04-13
一种燃尽风与 SNCR 耦合的燃煤锅炉脱硝系统及方法
本发明属于燃煤锅炉脱硝领域,并公开了一种燃尽风与 SNCR 耦合的燃煤锅炉脱硝系统及方法,该系统包括 SNCR、燃尽风和 DCS 控制分系统,SNCR 分系统包括喷枪、热电偶、电动调节阀和电子流 量计,该喷枪共设置有三层,热电偶设于炉膛内,其布置高度与三层 喷枪的布置高度对应;燃尽风分系统共设有两层,每层包括燃尽风风 管、电动调节门和测速器;DCS 控制分系统用于接收各个分系统发送 的数据,并根据数据调节各个分系统。所述方法利用上述系统进行脱 硝处理。本发明可实现温度窗口宽范围调节和脱氮效率最高化,降低 了还原剂使用量,提高锅炉运行的安全性和经济性。
华中科技大学 2021-04-13
一种具有降低血糖功效的中药组合物及其制备方法和应用
【发 明 人】沈林林;张畅斌【摘要】本发明公开了一种具有降血糖功效的中药组合物,它所含的活性成分由下列重量份原料配比制备而成:黄芪30-40份、太阳草20-30份、芒种花15-25份、茯苓15-25份、白术8-12份、甘草8-12份,剂型是颗粒剂、片剂、口服液、胶囊剂,还公开了制备方法为加水煎煮,浓缩,醇沉,喷雾干燥,加入辅料,制成所需制剂,还公开了其在制备具有降血糖功效药物中的应用。
南京中医药大学 2021-04-13
一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物
【发 明 人】何晓瑾;汪悦;周学平;王磊 【摘要】 本发明公开了一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物,它是由下列重量份数的原料制成:黄连5~10份,黄芩10~20份,半夏10~20份,茯苓15~25份,蒲黄15~25份,知母15~25份,升麻5~10份,甘草3~6份。本发明提供的具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物,根据中医药理论和复发性阿弗他溃疡的发病机制选取原料配伍组方,各组份配比科学合理,各组分之间能相互协调、相互促进,起到协同增效的作用,具有很好的清泄积热,滋阴润燥,收敛生肌的功效,能明显减轻RAU引起的局部疼痛,并能促进溃疡愈合、延长间歇期、控制溃疡复发的功效,并且本发明提供的中药复方组合物,安全性高,无不良反应,有望开发成新的治疗复发性阿弗他溃疡的新药。
南京中医药大学 2021-04-13
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