肌萎缩侧索硬化症模式动物及潜在治疗性靶标
1.痛点问题
ALS(肌萎缩侧索硬化症,俗称“渐冻人症”),被称为“全球五大绝症之首”,平均约每90分钟就会有人确诊,平均生存期只有2-5年,欧美仅有2-3年。目前ALS全球没有有效治疗药物,被美国FDA批准的治疗药物仅有依达拉奉(Edaravone)和利鲁唑(Riluzole),这两款药物仅能延长2-3个月生存期,亟需有效治疗的药物上市。
2.解决方案
本项成果涉及一种ALS小鼠疾病模型和ALS潜在的治疗靶点。利用本项目成果预期能够研发出一种ALS新的治疗方案,采用基因治疗的方式将靶点基因转入腺相关病毒载体,然后输入到患者体内,从而使患者的运动神经元产生该基因的蛋白产物。该产物预期能够挽救患者的运动神经元,从而将ALS病人生存期极大地延长。而ALS小鼠疾病模型可以在基因治疗开发过程中用于药效检测。
合作需求
1)了解ALS等神经退行性疾病研发的风险与难度,有情怀和使命感,有志于共同向这一世界级难题发起挑战的各类投资机构。
2)有志于布局神经系统疾病药物合作开发,尤其具有成功出海经验的大型生物医药企业一起合作开发相关管线。
3)1500平米研发实验室的孵化器(加速器)及动物房。
4)与园区/政府等合作共建神经系统疾病动物平台。
5)具有神经生物学或AAV科研背景,且愿意与衍生企业一起向这一世界级难题发起挑战的专业人才。
清华大学
2022-07-04