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全自动基因测序建库仪-草履虫P3
长沙演化生物科技有限公司
2025-05-19
新型肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体研发
缺乏安全、高效率的基因导入载体是当前基因治疗面临的关键科学问题和技术难题。我们在前期研究中，针对目前常用的聚乙烯亚胺（PEI25K）非病毒基因载体面临的不可降解、毒性大、难代谢、靶向性差等问题，采用肝素与小分子量聚乙烯亚胺（PEI）为主要原料，设计、制备了一种新型的肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体，具有可降解、毒性低、可靶向肿瘤、可静脉注射等特点，显示了较好的临床应用前景。本项目将在前期研究的基础上，进一步优化肝素/PEI的制备工艺，阐明影响肝素/PEI生物学效应的关键因素，研究其体内分布、代谢和早期安全性，研发一种具有临床应用前景的新型肝素/PEI靶向肿瘤基因治疗载体，为创制新型肿瘤基因治疗药物提供新的基因导入系统选择。 针对当前常用PEI25K（聚乙烯亚胺）非病毒基因载体不可降解、毒性高和靶向性差的缺点，首先采用肝素偶联小分子量PEI制备了一种新型可降解、毒性低、转染效率高的阳离子肝素-PEI基因载体，进一步利用肝素具有肿瘤靶向性、带负电荷、可在肿瘤部位快速降解、生物相容性好等特点，通过在DNA/肝素复合物表面修饰肝素，制备了一种肿瘤靶向的新型肝素/PEI基因载体。下一步将研究肝素/PEI的粒度分布、行貌、表面电位、稳定性、基因装载能力、降解行为、基因释放行为等理化性质，阐明制备工艺对这些重要理化性质的影响规律。研究肝素/PEI的细胞毒性、转染效率、肿瘤靶向性、体内分布等生物学效应，阐明肝素/PEI的理化性质对这些体内外生物学效应的影响规律。基于我们已有的非病毒基因载体中试生产平台，设计肝素/PEI中试生产流程，开展中试制备工艺研究。
四川大学
2016-04-15
新型全脑大范围基因治疗给药技术
已有样品/n高效跨血脑屏障及神经轴突逆行的腺相关病毒(AAV)载体，为大脑给药技术带来了突破契机，但满足临床基因治疗的需求仍有显著差距。中科院武汉物数所已建立了上述两类新型AAV病毒的改进系统以及高效的规模化制备系统，大幅提升脑部大范围给药效率，对治疗神经精神疾病具有重要意义。目前已建立了十大类针对神经系统的表达基因的工具病毒系统；建立了293及昆虫杆状病毒系统的规模化制备系统。
中国科学院大学
2021-01-12
基因编辑新型底盘工具Cas12i和Cas12j的发掘
利用Cas12i和Cas12j在水稻、玉米、大豆、拟南芥和猪等农业生物中验证了基因编辑的靶向剪切活性，达到产业应用的基本要求，为我国基因编辑产业化安全提供了重要保障。
一、项目分类
关键核心技术突破
二、成果简介
基因编辑技术的核心是底盘核酸酶（Cas9、Cas12a、Cas12b），核酸酶的原始核心专利被美国等少数国家所垄断。这些底盘核酸酶的多个核心专利已经在包括中国在内的许多国家获得授权。因此，我国农业生物基因编辑技术在产业化方面有受制于人的风险，必须研发出具有我国自主知识产权的核酸酶，打破国际专利垄断。中国农业大学国家玉米改良中心积极开展具有自主知识产权的新型底盘核酸酶发掘。2017年以来，研发团队从微生物宏基因组中发掘了一系列核酸酶，申报了14项国家发明专利。其中，Cas12i（专利号ZL201980014560.3）和Cas12j（专利号ZL 201980014005.0）两个基因编辑核酸酶已于2021年获得中国及中国香港地区的发明专利授权，并向美国、日本、欧盟等14个国家或地区提交专利申请。已经利用Cas12i和Cas12j在水稻、玉米、大豆、拟南芥和猪等农业生物中验证了基因编辑的靶向剪切活性，达到产业应用的基本要求，为我国基因编辑产业化安全提供了重要保障。目前，两个专利已经以排他性的方式许可给山东舜丰生物科技有限公司。
中国农业大学
2022-08-15
非线性编辑系统--高清编辑工作站
产品详细介绍EDWS 1000 技术参数Intel 酷睿 四核 主频3.0GHz> 8G DDRIII SDRAM> 1G 显存专业显卡> SATA 1T 系统硬盘> SATA 2T素材硬盘> 蓝光刻录机 > 24寸高分辨液晶显示器> Windows7 64位操作系统> 最新版EDIUS编辑软件> 专业服务器机箱，木质音箱> EDIUS专用彩色快捷键标识键盘、光电鼠标> 系统光盘、全中文使用手册、系统保修EDWS 1000 产品特性> IEEE1394、S-Video、复合、RCA非平衡音频，HD/SD YUV分量（输出）、HDMI（输出）接口> 支持5层1080i高清视频及图文进行实时编辑及文件输出> 独有的手写动画效果制作、3D模型插件、2D图文转3D插件等图文编辑功能> 集成VisExporter和VisFileTransfer For EDIUS转码、传输专用模块，3维例子特效模块，VisMontage 图片制作模块> 完善的VISMAM视音频文件的转码、元数据管理、文件检索和下载视音频资料管理功能
长沙世诚电子科技有限公司
2021-08-23
非线性编辑系统--音频编辑工作站
产品详细介绍AEWS1000技术参数> Intel 酷睿 I7 四核 主频3.2GHz> 16G DDRIII SDRAM> 2G 显存专业显卡> SSD 2T 系统硬盘> SATA 2T素材硬盘> 蓝光刻录机> 24寸高分辨液晶显示器> Windows7/Windows8 64位操作系统> proTools编辑软件>舒尔专业录音话筒2个，舒尔监听耳机1个> 4U工控专用服务器机箱，专业监听音箱> USB键盘、光电鼠标> 系统光盘、全中文使用手册、系统保修卡 视音频输入/输出接口>4*4同步输入/输出通道> 4路麦克风输入（2路XL R麦克风/线路输入组合接口，）专业麦克风前置入大器、48V幻象电源和高通滤波> 2路1/4″前面板DI线路输入
长沙世诚电子科技有限公司
2021-08-23
碱基编辑系统BEACON
研究人员基于前期构建的dCas12a碱基编辑器，筛选多种胞嘧啶脱氨酶（APOBEC/AID）和对碱hA3A-dCas12a-BE进行优化改造，最终构建完成新型碱基编辑系统BEACONs (Base Editing induced by human APOBEC3A and Cas12a without DNA break)。BEACON系统不但能够精准高效地介导碱基编辑，而且避免激活细胞DNA损伤响应通路造成的细胞凋亡。
此外，研究人员把BEACON系统应用到小鼠动物体内，成功实现精准安全的碱基编辑。BEACON为拥有碱基编辑体系底层平台性自主知识产权的Cas12a-BE和hA3A-BE两大系列碱基编辑系统升级而成，且具有高效、精准和安全等优势，为碱基编辑系统在基础研究及未来临床领域的全面深入应用提供了更优的选择。
科研人员还构建了新一代全转录组RNA编辑检测计算分析流程RADAR (RNA-editing analysis-pipeline to decode all-twelve-types of RNA-editing, https://github.com/YangLab/RADAR)，准确高效地检测碱基编辑中存在的RNA水平脱靶效应。
上海科技大学
2021-04-11
基因新发突变类精神疾病诊疗系统
我国精神疾病发病率高且增长趋势明显，是我国推进国民大健康战略所面临的巨大挑战。然而当前精神疾病临床诊断缺乏发病机制的依据，主要以临床表型为指标。多数精神疾病的发病原因与人体基因新发突变相关，这种不在父代而仅在子代发生的基因变异对精神疾病的临床诊疗极具重要性。
研发团队建立了从患者新发突变基因组学到转录组、蛋白组学的完整生物组学发病机制临床辅助诊断系统，填补了精神疾病临床诊断的组学机制评价空白，系统自动生成辅助诊断报告和用药风险分析，具有显著的临床应用价值，符合领域发展的国际行业趋势，具有巨大的市场推广潜力。
意向开展成果转化的前提条件：中试放大及产业化工艺开发资金支持
东北师范大学
2025-05-16
由Egr-1 基因启动子调控CD/TK 双自杀基因治疗骨肉瘤技术
骨肉瘤是一种青少年常见的恶性骨肿瘤，目前治疗手段主要是外科切除加化疗，这种治疗方式存在很多不足。该课题拟通过放射与基因手段联合应用进行治疗骨肉瘤研究，依据可信，立项充分。自杀基因CD/5-FC 和HSV-TK/GVC 系统基因治疗临床试验方案已经得到了一定程度地开展，并且取得了不错的结果，而本课题通过辐射诱导基因Egr-1 启动子调控双自杀基因CD/TK，治疗骨肉瘤，从一个新的角度开展治疗骨肉瘤的研究，立体新颖，如果该方法被验证可行，将会为骨肉瘤的治疗提供一种新的治疗手段。该课题组已经构建出GFP 做标志的Egr-1 调控CD/TK 双自杀融合基因的腺病毒载体pAdEgr-1-CD/TK，而且已经证明其序列正确以及Egr-1 的活性，因此在此基础上进一步研究其对骨肉瘤的治疗效果，实验方法可行，预计能够按时完成课题项目。
四川大学
2016-04-26
NEP1-40基因修饰神经干细胞治疗脊髓损伤
独自拥有。
四川大学
2016-04-29