在抑制 ras 原癌基因过表达中应用和在制备由 ras 原癌基因过表 达导致的肿瘤药物中应用。本方法提供的产品毒性低，抑制 ras 基因 通路过度激活的效果更好。

基因治疗可用于包括癌症、艾滋病、心血管病、传染性疾病等在内的各种获得性和遗传性疾病。近几年来核酸及基因药物得到快速发展，已有多个核酸药物经FDA批准应用于临床治疗。基因治疗相对其它治疗方法有着若干优势，但在实际应用过程中也面临着一些挑战。其中，基因输送载体对于基因治疗来说是十分关键。目前开发基因输送载体的策略主要分为病毒和非病毒介导的输送系统。病毒载体具有非常高的输送效率并且可以保证基因的长期表达，因此是目前临床上应用最多的载体。但病毒载体在临床使用过程中也暴露出了许多缺陷，这些缺陷大大限制了病毒载体的应用。为了克服病毒载体的诸多不足，近些年来非病毒载体得到了迅速发展。这其中就包括研究最广泛的非病毒载体聚乙烯亚胺。PEI是最好的体外转染试剂之一并且已经被一些研究工作者当成聚合物类基因转染试剂的“金标准”。 PEI的转染效率和细胞毒性主要受其分子量、支化程度、表面电势和粒径的影响。随着分子量的升高，支链PEI转染效率升高；然而，细胞毒性也同时升高。为了消除或降低与PEI有关的细胞毒性，目前已经发展出了多种不同的策略。这些策略主要包括使用直链高分子量PEI，用多糖、亲水性聚合物（如PEG）、二硫键连接臂、脂质基团等取代或连接高分子量和低分子量的支链PEI市场上销售的PEI分子量范围非常广泛，从1000 Da以下到1.6 × 103 kDa都有。 维生素E是一种脂溶性化合物，它包括生育酚和生育三烯酚，其中α-生育酚是自然界中分布最广泛、含量最丰富并且活性最高的维生素E形式。维生素E的生物功能除了最熟知的抗氧化功能之外，还涉及酶活性的调节、基因表达调控以及神经生物学功能等。通过消化道吸收进入血浆的维生素E经受体介导进入肝细胞，进入肝细胞的维生素E又在维生素E结合蛋白的运输下进入肝外组织。维生素E本身的疏水性质、丰富的生物调节功能以及其受体介导的肝细胞摄取方式都预示着用它来修饰PEI有助于实现基因的器官靶向的递送。 因此，我们开发了维生素E修饰的聚乙烯亚胺衍生物及其合成方法和应用。维生素E的修饰有利于基因质粒的包载、递送和释放，其毒性随着PEI上的维生素E饰数目的增加而降低，维生素E的修饰能够大大增加pDNA质粒的细胞摄取后基因编码蛋白的表达。动物体内实验表明PEI衍生物可成功将pDNA质粒输送到小鼠的肝脏和肺脏中，该复合物（PEI/pDNA）能进入肝脏和肺脏细胞并进一步释放质粒DNA和基因表达。本成果具有聚乙烯亚胺衍生物作为基因输送载体具有毒性低、转染效率高和基因药物已释放等优点。

产品详细介绍1. 样品台，标准模块96×0.2ml+77×0.5ml模块；另可选384well模块和原位板模块；模块更换更加方便、快捷2. 温度范围：0~100℃3. 超高的升降温速率，升温速度：≥4.0℃/s，降温速率≥3.5℃/s4. 精确的温度准确性控制和均匀度控制；5. 超宽的温度梯度范围：30~100℃6. 温度梯度宽度：1~30℃7. 热盖温度可调，并带有压力调整及指示8. 程序存储量：200个9. 最大循环数：9910. 5.7寸大屏幕TFT彩屏中英文显示，带图形显示功能，更方便程序设定及过程观察11. 带USB2.0接口，支持多机联网运行，支持程序无限量下载及转移12. 支持U盘13. 带时间/温度递增/递减功能，适合长链基因扩增及支持TouchDown PCR实验14. 高品质的基因扩增仪产品，适合于科研用户高标准的PCR实验要求。

产品参数：1、三个32×0.2 ml模块可以独立运行2、10.1英寸彩色TFT电容式触摸屏设计3、系统采用安卓操作系统4、样品座采用拉式直动电磁铁开盖5、半导体制冷技术6、温度控制范围为0-100℃7、升温速率不降温速率，有效的节省程序时间8、温度均一性≤0.2℃（(低温区，恒定10s)）。9、热盖温度范围：室温～110 ℃10、循环数达到99911、具有梯度功能、断电保护、低温保存功能12、预留紧急开盖功能13、系统自带8GB的存储空间14、具有用户权限密码功能

成果介绍三月项目的成功研发将有力推动治疗过敏性鼻炎，儿童抑郁症等技术创新点及参数市场上尚无同类药，自身免疫性疾病发病率高市场前景通过增加肠道微生物的多样性和多种益生菌的含量，从而调节肠道微生态的平衡，达到提高免疫力。利用药物医疗，靶向肠道微生物医疗。

目前，本项目系列产品主要有：肿瘤患者低频旋转磁场治疗系统1代机（CRSMART-C）、2代机（CRSMART-H）以及正负度耦合保健仪。该设备可抑制肿瘤细胞生长，促进肿瘤细胞凋亡；同时通过改善免疫功能，从而提高晚期肿瘤患者的生活质量，为恶性肿瘤的治疗提供了一种新的途径。 前期临床观察到该产品有效抑制肿瘤的生长控制病程进展，并显著改善患者的生活质量，其中胃癌患者的生活质量改善的有效率为52.4%，肺癌患者的生活质量改善的有效率为40.0%，食管癌患者的生活质量改善的有效率为44.4%；

鲜红斑痣又称葡萄酒样痣是一种常见的先天性真皮乳头层毛细血管扩张畸形，新生儿发病率为0.3%-0.5%，影响全球约2500万人，65%的患者病灶在30~50岁前产生明显增生，甚至出现结节且创伤后容易出血，对患者日常活动、社交娱乐和情感方面等生活质量方面可产生轻度到中度的不良影响，并与Sturge-Weber综合征、青光眼等疾病相关联。 脉冲染料激光治疗疗法和血管靶向光动力疗法是目前常用的两种鲜红斑痣治疗方法。脉冲染料激光治疗目前被认为是治疗鲜红斑痣的金标准，但其治愈率仅为10-30%，约有20-30%的患者治疗无效，并有较高复发率。血管靶向光动力疗法但存在有效率高、治愈率低、对粉红型及增生型患者治疗效果不佳、避光周期长等问题。 本技术专利体系将解决鲜红斑痣治疗的剂量控制，通过采用微针、进药、新型治疗光源解决治疗过程的精准调控，并获得短避光周期的效果、低光敏剂用量的效果。 图1.阵列光动力治疗系统原理、样机及算法流程

膀胱肿瘤是男性泌尿生殖系统肿瘤，在西方国家中，其发病率在男性泌尿生殖系肿瘤中仅次于前列腺癌，居第二位。并且据流行病学调查，在美国，该疾病的发病率在过去的 30 年间稳步升高。膀胱肿瘤在我国也较为最常见。由于年龄是该疾病主要的发病风险因素之一，可以预见，随着人口老龄化的加重，膀胱肿瘤的发病率将进一步升高。 

脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题，存在迫切的临床需求，申请人发明的新药ACT001（即DMAMCL）能选择性杀灭癌症干细胞，并可穿过血脑屏障，在脑部中的浓度达到血液中的1.8倍，可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制87%的肿瘤生长，并延长生存期172%。 一、项目分类 关键核心技术突破 二、成果简介 脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题，存在迫切的临床需求，申请人发明的新药ACT001（即DMAMCL）能选择性杀灭癌症干细胞，并可穿过血脑屏障，在脑部中的浓度达到血液中的1.8倍，可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制87%的肿瘤生长，并延长生存期172%。其口服胶囊制剂已进入澳洲临床I期试验，没有观察到副作用，药代数据支持足够的安全性与疗效。因此，ACT001有望成为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药在海内外上市，为这一世界性的医学难题提供新的治疗手段。 创新点如下：  ACT001是采用“双缓”策略的药物，口服后缓慢吸收，体内缓慢释放药物，推荐剂量下，无毒副作用。  ACT001正在进行澳洲临床I期试验，目前已有多位患者服用，没有药物相关的毒副作用，PK数据优于临床前的动物试验。  ACT001可从天然产物小白菊内酯制备而来，而小白菊内酯在西方传统草药小白菊中的含量很低（0.1%）。我国特有的中药山玉兰根皮中，小白菊内酯的含量高达9.6%，从而实现ACT001的大量生产。 ACT001是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物，其在临床上的试用，将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值。