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发现并阐明了体细胞重编程成诱导多能干细胞（iPSCs）的新机制
通过分析转录抑制复合物NCoR/SMRT在不同细胞环境中的作用，发现该抑制复合物作为体细胞重编程中新的路障对重编程因子诱导的相关基因表达调控起了至关重要的抑制作用，涉及的具体机制是该复合物中组蛋白去乙酰化酶HDAC3对目的基因实施了特异性组蛋白去乙酰化修饰，从而导致重编程因子无法有效地激活内源性的多能性基因。然而，衰减这一复合物在体细胞重编程中的作用将极大地促进重编程的效率。这一研究的发现，加深了业界对体细胞重编程机制的理解，同时也让表观遗传学各个层面的修饰在调控体细胞重编程中发挥的作用也更加清晰。这对于诱导多能干细胞领域的研究和应用，乃至其他类型的细胞命运调控都具有重要的指导意义。
南方科技大学
2021-04-13
鸡胚胎干细胞向雄性生殖细胞分化的关键基因和信号通路功能研究
1. 建立了一套完整的鸡 ESCs 的分离纯化、体外培养、诱导分化及转染外源基因等方法 2. 明确 CRISPR/Cas9 系统可对家禽基因组进行精确编辑 3. 解析了分化过程中特异piRNA 与 miRNA 在减数分裂过程中的具体作用机制
扬州大学
2021-04-14
促进成骨的治疗骨质疏松症的小分子药物
中试阶段/n该药物以新的骨质疏松症的药物靶点，而且是促进成骨的药物靶点。理论上优于目前所有上市的骨质疏松症治疗药物。产品核心竞争力：通过促进成骨来治疗骨质疏松症的化学药物；目前促进成骨的药物只有PTH，属于蛋白质激素类。目前常用的双膦酸盐类药物属于抑制骨吸收药物，同时严重地抑制了骨形成。除雌激素类外，其它药物也均属于严重抑制破骨细胞活性的药物。成果的社会/经济意义(价值): 如果临床实验成功，属于首创一
武汉大学
2021-01-12
CRISPR基因编辑PD-1细胞治疗非小细胞肺癌临床研究成果
2020年4月27日，我校华西医院胸部肿瘤科卢铀教授团队在Nature Medicine在线发表了题为“Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer”的研究结果，报道了利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在体外T细胞中编辑PD-1基因，经体外T细胞培养扩增，再输回非小细胞肺癌（NSCLC）受试者，首次证明了该疗法在NSCLC中的安全性和可行性。第一作者兼通讯作者为华西医院胸部肿瘤科卢铀教授，其他并列第一作者为胸部肿瘤科薛建新研究员、周晓娟主治医师，四川大学华西医院为第一作者单位。 2016年7月，《Nature》杂志率先报道卢铀教授团队计划开展首个CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验，并于2016年10月进行了首例受试者治疗。项目组严格按照临床研究方案计划，随访2年，截止时间为2020年1月31日。该临床试验完成12例三线及以上治疗失败的晚期肺癌患者的基因编辑细胞治疗，入组受试者安全性和耐受性良好，无3级及以上细胞治疗相关毒性发生和治疗相关性死亡。在入组的12例受试者中，中位无进展生存时间（PFS）为7.7周，中位生存时间(OS) 为42.6周。临床评价为疾病稳定（SD）2例中，一例受试者稳定时间近18个月。 该临床试验还重点研究CRISPR基因编辑对T细胞制品的脱靶效应，该团队分别利用二代测序技术（NGS）和全基因组测序技术（WGS）对细胞制品进行脱靶检测。结果显示这种CRISPR基因编辑导致的脱靶效应是低突变频率或不常见的。该临床研究是一项转化性I期临床试验，其成果的发表，为CRISPR基因编辑技术进一步向临床研究转化提供了重要依据。
四川大学
2021-04-11
TNFSF15人脐带血造血干细胞体外扩增
发明专利CN201610351466.5
南开大学
2021-04-10
肠道菌群在间充质干细胞移植治疗中的作用
报道了肠道菌群在间充质干细胞移植治疗中的作用，发现糖尿病状态下紊乱的肠道菌群可以抵抗间充质干细胞治疗I型糖尿病的效果，而消除或调节紊乱的肠道菌群则可以增强间充质干细胞治疗I型糖尿病的效果。
北京大学
2021-04-11
一种生物材料负载干细胞治疗结肠炎的方法
本发明是一种生物材料负载干细胞治疗结肠炎的方法。该发明是一种可注射生物材料（如：结合IGF-1C多肽的水凝胶、CS、胶原纤维等）负载干细胞（间充质干细胞，胚胎干细胞等）治疗结肠炎的方法。该方法是利用生物材料负载干细胞，注射至结肠损伤部位后缓慢释放干细胞及其旁分泌物至损伤组织，增强其在损伤部位的滞留率和稳定性，同时促进干细胞的旁分泌，提高其治疗效果。所述干细胞包括脂肪间充质干细胞、骨髓间充质干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘间充质干细胞、尿液来源干细胞、内皮祖细胞、或心脏干细胞等。
南开大学
2021-04-10
干细胞移植治疗急性心肌梗死的机制研究及临床应用
干细胞移植为急性心肌梗死治疗提供了一条新途径，骨髓/外周血单个核细胞、骨髓间充质干细胞、内皮祖细胞移植均可用于治疗急性心肌梗死。项目组培养毕业博士、硕士研究生10余名，12篇论文在国际权威医学期刊发表（3篇论文影响因子大于7.0）；系列工作提高了相关临床工作人员的诊治技术水平，取得了巨大的社会、经济效益。成果包含的相关技术方法和路线有着极大的临床应用前景。
东南大学
2021-04-10
NEP1-40基因修饰神经干细胞治疗脊髓损伤
独自拥有。
四川大学
2016-04-29
鸡早期胚胎发育及生殖干细胞研究的理论与技术
该成果曾获教育部科技进步二等奖。成果针对鸡早期胚胎发育、体外受精、胚胎干细胞、生殖干细胞等生物学规律和特性，创建了鸡卵体外受精、胚胎移植和异体胚盘移植方法，创新了鸡 SSCs 异体间移植产生精子的方法；创新了将外源基因导入生殖干细胞的方法，获得国内首批基因修饰鸡；系统研究了鸡胚胎干细胞（ESCs）、原始生殖细胞（PGCs）和精原干细胞（SSCs）发育规律和生物学特性；建立了一套完整的鸡ESCs、 PGCs 和 SSCs 分离纯化、体外培养、冷冻保存、诱导分化及转染外源基因等方法；建立了鸡 ESCs
扬州大学
2021-04-14