基因治疗可用于包括癌症、艾滋病、心血管病、传染性疾病等在内的各种获得性和遗传性疾病。近几年来核酸及基因药物得到快速发展，已有多个核酸药物经FDA批准应用于临床治疗。基因治疗相对其它治疗方法有着若干优势，但在实际应用过程中也面临着一些挑战。其中，基因输送载体对于基因治疗来说是十分关键。目前开发基因输送载体的策略主要分为病毒和非病毒介导的输送系统。病毒载体具有非常高的输送效率并且可以保证基因的长期表达，因此是目前临床上应用最多的载体。但病毒载体在临床使用过程中也暴露出了许多缺陷，这些缺陷大大限制了病毒载体的应用。为了克服病毒载体的诸多不足，近些年来非病毒载体得到了迅速发展。这其中就包括研究最广泛的非病毒载体聚乙烯亚胺。PEI是最好的体外转染试剂之一并且已经被一些研究工作者当成聚合物类基因转染试剂的“金标准”。 PEI的转染效率和细胞毒性主要受其分子量、支化程度、表面电势和粒径的影响。随着分子量的升高，支链PEI转染效率升高；然而，细胞毒性也同时升高。为了消除或降低与PEI有关的细胞毒性，目前已经发展出了多种不同的策略。这些策略主要包括使用直链高分子量PEI，用多糖、亲水性聚合物（如PEG）、二硫键连接臂、脂质基团等取代或连接高分子量和低分子量的支链PEI市场上销售的PEI分子量范围非常广泛，从1000 Da以下到1.6 × 103 kDa都有。 维生素E是一种脂溶性化合物，它包括生育酚和生育三烯酚，其中α-生育酚是自然界中分布最广泛、含量最丰富并且活性最高的维生素E形式。维生素E的生物功能除了最熟知的抗氧化功能之外，还涉及酶活性的调节、基因表达调控以及神经生物学功能等。通过消化道吸收进入血浆的维生素E经受体介导进入肝细胞，进入肝细胞的维生素E又在维生素E结合蛋白的运输下进入肝外组织。维生素E本身的疏水性质、丰富的生物调节功能以及其受体介导的肝细胞摄取方式都预示着用它来修饰PEI有助于实现基因的器官靶向的递送。 因此，我们开发了维生素E修饰的聚乙烯亚胺衍生物及其合成方法和应用。维生素E的修饰有利于基因质粒的包载、递送和释放，其毒性随着PEI上的维生素E饰数目的增加而降低，维生素E的修饰能够大大增加pDNA质粒的细胞摄取后基因编码蛋白的表达。动物体内实验表明PEI衍生物可成功将pDNA质粒输送到小鼠的肝脏和肺脏中，该复合物（PEI/pDNA）能进入肝脏和肺脏细胞并进一步释放质粒DNA和基因表达。本成果具有聚乙烯亚胺衍生物作为基因输送载体具有毒性低、转染效率高和基因药物已释放等优点。

以桃儿七提取物鬼臼毒素为先导化合物开发的抗癌药物依托泊苷（VP-16）及其磷酸盐、替尼泊苷（TM-26）等可干扰拓扑异构酶Ⅱ，从而抑制DNA合成，临床上广泛应用于小细胞肺癌、急性白血病及前列腺癌等多种癌症的治疗。但这些药物也存在水溶性差、易产生耐药等缺点。本成果以鬼臼毒素及其类似物鬼臼毒素为底物，利用拼合原理，引入水溶性氨基酸，构建三类新型结构的化合物。

脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题，存在迫切的临床需求，申请人发明的新药 ACT001 能够穿过血脑屏障，可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制 87%的肿瘤生长，并延长生存期 172%。其口服胶囊制剂已进入澳洲临床 I 期试验，在已服药的多位病人中没有观察到副作用，药代数据支持足够的安全性与疗效。因此， ACT001 有望成为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药海内外上市，有望为脑胶质母细胞瘤这一世界性的医学难题提供新的治疗手段，并且为靶向癌症干细胞的药物研究提供新的探索内容。 项目特色： 发明的新药 ACT001（即 DMAMCL）可选择性杀灭癌症干细胞，且可以透过血脑屏障，在脑部中的浓度达到血液中的 1.8 倍。临床前动物试验显示其对脑胶质瘤动物的生存延长期为 172%，由于 ACT001优异的安全性和治疗效果以及临床上的迫切需求，ACT001 只用了 3个月获准进入发达国家临床 I 期试验。创新点如下： 1. ACT001 是采用“双缓”策略的药物，口服后缓慢吸收，体内缓慢释放药物，推荐剂量下，无毒副作用。 2. ACT001 正在进行澳洲临床 I 期试验,目前已有多位患者服用，没有药物相关的毒副作用，PK 数据优于临床前的动物试验。 3. ACT001 的可从天然产物小白菊内酯制备而来，而小白菊内酯在西方传统草药小白菊中的含量很低（0.1%）。我们发现我国特有的中药山玉兰根皮中，小白菊内酯的含量高达 9.6%，从而实现ACT001 的大量生产。 4. ACT001 是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物，其在临床上的试用，将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值

本发明提出一种用于装配式剪力墙竖向接缝中抗拉不抗剪的连接装置，在预制剪力墙片接缝处安装竖缝耗能装置，该竖缝耗能装置可仅提供竖向剪切耗能而不考虑抗拉问题，通过拉杆将预制剪力墙片水平方向拉结，保持剪力墙水平方向的整体性；在拉杆的一端焊接滑动锚垫板，其上预留竖向长圆孔，在装配式剪力墙片接缝边附近预留螺杆；预留竖向长圆螺栓孔使拉杆只传递水平方向应力而释放竖向剪力，使竖缝耗能装置更有效发挥耗能性能。本发明装置抗拉不抗剪，增加了不抗拉耗能装置在装配式剪力墙结构中的适用范围，增大了预制装配式混凝土剪力墙结构的耗能能力，将耗能装置与预制剪力墙综合考虑，便于工业化生产，可广泛应用于预制装配式混凝土剪力墙结构。

本发明涉及一种抗硫抗水的低温脱硝复合分子筛催化剂及其制备方法，该催化剂采用浸渍法制备，以菱沸石分子筛H?SAPO?34为载体，活性组分为过渡金属Cu和Mn的复合氧化物，助剂为Ce、Fe、Co、Mo、Cr中的一种，负载量按质量百分比计：活性组分中铜元素和锰元素的质量分别为2％～10％，助剂为1～10％。该发明的脱硝复合分子筛催化剂与单一组分的Cu或Mn

本成果提供了一种包含特定 RNAi 片段的可有效控制水稻黑条矮缩病的专用载体，将该载体转入水稻获得的转基因水稻对黑条矮缩病毒近乎免疫， 生长全程均不需要采取对该病毒病的任何防治措施。

成果描述：研发的抗直流偏置低温烧结铁氧体材料主要参数满足： 烧结温度：900度 磁导率：70±10% 磁导率下降到70%时可承载磁场H70%＞750 A/m 性能还可根据用户需求适当调节市场前景分析：该材料可广泛应用与LTCC大功率和抗大直流偏置的片式功率电感的研发，市场前景非常好。与同类成果相比的优势分析：国内目前仅有一家山东的公司在研发生产同类型的材料，但其生产材料已全部被深圳顺络电子包销，不对外销售。本成果研发的材料抗直流偏置特性比山东这家公司略有提升，且性能稳定，已完成中试，可实现大批量生产。

本发明公开了一种抗龙卷风格栅，包括框架、设置在所述框架前后两侧的多个横向连接杆、设置在所述框架后侧并与横向连接杆正交的纵向连接杆、设置在框架中的多个折板型挡板。框架和连接杆件主要起到保持整体结构稳定的作用，挡板则用来提供通风面积与对内部的防护作用。本发明提出的一种抗龙卷风格栅经过实际验证具有非常好的通风和防护性能，对于核电站等相关设施具有十分主要的意义。

目前，泛碱是装饰砂浆、瓷砖勾缝剂等普遍存在的问题，本成果复配外加剂K的掺入可大大改善瓷砖勾缝剂的泛碱程度，当K掺量为11%时，泛碱现象得以消除。

①研究内容和目标： a、小远志用不同极性有机溶剂分别进行提取，得大、中、小极性浸膏若干； b、对各浸膏进行抗蛇毒药效、药理、毒理研究，快速筛选出最为有效者； c、对具最佳抗毒药效的浸膏进行分离； d、对得到的化合物进行抗蛇毒活性筛选，找到有效成分； e、对有效成分进行合成； f、研制抗蛇毒酊剂。 ②经济技术指标 本项目可制得：抗蛇毒酊剂：争取完成其中试工艺、完成成本核算、利润估算。抗蛇毒有效成分：完成其合成路线，争取完成合成工艺设计。 服务方式：合作共同开发