在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。    目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

【痛点问题】 在戒毒治疗领域，心瘾的戒除是难点、痛点。患者认为最大的问题是忘不掉吸毒的记忆，包括寻找毒品、吸食毒品的印象和对吸毒的感觉、感受的记忆。这些记忆导致患者线索（相关情境）敏感和对毒品的渴求（俗称心瘾），是戒毒出院后复发的主要危险因素之一。脱敏或戒除心瘾也是世界难题。 【解决方案】 本成果开发的用于戒除吸毒心瘾（或脱敏）的综合治疗技术（简称五步脱敏法），通过整合四种心理疗法（眼动疗法、催眠疗法、神经语言模式、内观疗法）和采用五个步骤，达到淡化吸毒记忆和降低毒品渴求的效果。由于戒毒机构吸毒患者众多，为患者脱敏心理治疗需要大量的心理咨询师。现实中各戒毒所心理咨询师远远不足，形成了巨大的供需矛盾，致使患者出所后复发率较高。为了节约劳动力、时间和统一操作步骤，本课题组将五步脱敏法集成到马甲上，开发出了用于脱敏的马甲，模拟了咨询师的功能，通过语音引导和自动双向交替刺激，使吸毒患者的吸毒记忆淡化和渴求下降。该马甲经试验脱敏效果良好，并获得国家专利。 【性能指标】 1.马甲干预组患者的毒品渴求、吸毒记忆清晰度、吸毒情境印象深刻程度、吸毒感觉强烈程度VAS评分下降显著； 2.马甲干预组患者的成瘾记忆量表得分下降显著。

本成果从机理和效应的角度，对孕酮治疗脑中风的疗效在细胞和行为的水平进行了系统的分析研究，发现孕酮能显著减小急性脑缺血的梗死体积，并能促进脑功能的恢复。通过对比不同的实验方案，摸索出了最佳的给药途径和剂量效应。研究对比了单纯的孕酮治疗和孕酮治疗协同康复训练的不同疗效，并建立起了一套适合于评价脑中风药物疗效的细胞和行为分析系统。 

血液中胆红素是血红蛋白的代谢产物，当人体内胆红素特别是未结合的胆红素含量过高时，会对人体产生毒害作用并出现黄疸。病毒性肝炎引起的肝细胞性黄疸约占病例总数的10-50%，肝细胞受到损害，使其摄取、结合及排泄胆红素的功能都发生障碍，血清中的直接胆红素(DBIL)和问接胆红素(RBIL)均升高，形成高胆红素血症。 我国是肝炎大国,目前对于重型肝炎高胆红素血症的治疗尚缺乏有效疗方法。血液净化技术中血液灌流已成功应用于临床，但要达到有效的治疗效果，则必须具有吸附性能特异性强、吸附率高、血液相

乳腺增生病是妇女的一种常见病、多发病，占乳腺疾病的首位，国内报道其发病率为 10％左右，其中 2～4％可发生囊性增生引发癌变；此外本病在部分男性中也有发生；因此提高乳腺增生病的疗效至关重要。 目前乳腺增生病的西医药物治疗多采用激素替代疗法，但激素治疗副作用大，疗效不确切、不巩固，易产生内分泌紊乱。中医对乳腺增生病的病因和发病机制有比较统一的认识，中医治疗乳腺增生病具有临床疗效确切和副作用小等优点，展示了良好的发展前景。 

项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。 一、项目分类 重大科学前沿创新 二、成果简介 糖尿病是目前影响人类健康的重大疾病之一。机体的胰岛素抵抗（IR）是导致II型糖尿病的重要原因，在糖尿病发病人群中，II型糖尿病患者（T2DM）约占95%，其中IR患病率超过80%。因此，改善机体的胰岛素抵抗、开发胰岛素增敏剂类药物对II型糖尿病的治疗具有重要意义。目前PPARγ已经作为一个重要的药物筛选靶标用于治疗肥胖症、糖尿病、炎症、坏脂血、高血压和癌症等。  项目特色和创新之处： 项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。动物实验表明MDCCCL1636对STZ诱导的II型糖尿病大鼠的的空腹血糖，甘油三酯（TG）、总胆固醇（TC）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）及高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）均有显著改善，兼具降糖及降脂作用，有望开发为治疗II型糖尿病及代谢综合征的1.1类新药，最佳适应证为“肥胖—代谢综合征-II型糖尿病早期”患者，治疗窗口为血脂异常-糖耐量降低及波动性高血糖，改善患者症状，提高患者生活质量。

本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。 一、负责人及成员 姓名 学院/所学专业 入学/毕业时间 郑雅婷 公共卫生学院 2021-09/2024-06 程红伟 公共卫生学院 2019-09/2023-06 何  攀 公共卫生学院 2020-09/2024-06 高  兴 公共卫生学院 2019-06/2022-06 陈喻伦 公共卫生学院 2020-09/2023-06 黄玉兰 公共卫生学院 2021-09/2024-06 孙鑫飞 公共卫生学院 2021-09/2024-06 屈峰灏 公共卫生学院 2020-09/2024-06 敖静宜 公共卫生学院 2020-09/2024-06 胡安琪 公共卫生学院 2020-09/2024-06 潘金韬 公共卫生学院 2015-09/2019-06 二、指导教师 姓名 学院/所学专业 职务/职称 研究方向 刘  刚 公共卫生学院 教授 纳米药物 楚成超 公共卫生学院 副教授 眼部血管新生诊疗一体化 张  阳 公共卫生学院 副教授 纳米药物 三、项目简介 肝癌是我国以及亚非地区常发的癌症，具有较高的死亡率。全球每年新发肝癌患者约85.4万，中国为46.6万，肝癌防治形势极其严峻。肝动脉化疗栓塞术（TACE）是公认的肝癌重要的治疗方法。临床最常用的栓塞剂为碘油，大量临床研究表明碘油栓塞和化疗或者放疗结合能够提高肝癌介入栓塞治疗效果，但药物和碘油很难稳定相溶，目前主要通过机械混合或者溶剂辅助来制备，临床效果不佳。经数年的努力，本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。团队后续将聚焦于全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪的产业化，并开发人工智能学习系统，深入探究SHIFT机制，进一步研发智能化设备，提升SHIFT技术壁垒；在肝癌介入栓塞领域，于实践中构建广谱载药平台，致力于克服临床上亲水性药物分子与碘油难溶的实际问题，让更多化疗药物、放疗药物、光学造影剂能够在肝癌介入栓塞治疗中发挥更大的作用。并力争将该技术拓宽、拓大至其他肿瘤、心血管疾病、脑部疾病、眼科疾病等领域。

YJ-0613G 全自动药物凝固点测定仪 本仪器按《中华人民共和国药典》2020年版四部 通则 0613凝点测定法要求设计制造，用于检测化学试剂及药物等凝固点。本仪器采用了模块化设计，检测部分采用了先进的传感器，主控部分采用工业级PLC系统，控制性能稳定，制冷采用高性能压缩机，具有降温速度快，使用寿命长等优点。本仪器采用工业控制屏操作，样品装好后，一键开启，自动往返式机械搅拌、自动显示温度曲线、自动判断凝固点、自动打印测试数据。本仪器配有加热和制冷，介质浴温控范围广。 一、技术参数 1、工作电源： AC220V±10% 50Hz 2、依据标准： 2020版中国药典 3、显示方式:  7寸工业级彩色液晶触摸屏，全中文操作界面 4、控制系统： 工业级PLC控制 5、冷浴温度范围： -40～80 ℃，分辨率 0.1 ℃ (也可以选配-70～80 ℃) 6、测温元件:  高精度温度传感器 7、工作单元： 单浴双孔（可独立可同时实验） 8、恒温浴液： 防冻液、水或酒精（依据恒温浴实验要求） 9、搅拌方式：  电机搅拌，60次/min 10、制冷方式:  压缩机制冷 11、数据输入:  触摸屏数据输入 12、数据输出:  微型热敏打印机，自动打印，打印快速、清晰 13、存储数据:  自动储存1000个测定结果，可随时查看或打印历史测试数据 14、环境温度:  5℃～30℃   15、相对湿度： 30～70%RH 二、性能特点 1、7寸工业级彩色触摸显示器，全中文操作界面，实时显示试样凝固点过程的温度曲线。 2、仪器自动搅拌，自动判断凝固点、自动打印测试数据。 3、采用高性能压缩机，低噪音、降温快。 4、采用高精度温度传感器，内置温度校正，检测结果可靠。 5、仪器浴槽为杜瓦瓶材质，耐低温和高温范围宽、 根据实验要求选用适合的温度来实验。 6、采用电机搅拌，特殊机械搅拌装置，搅拌均匀。

5-氨基酮戊酸光动力疗法（ALA-PDT）是一种药械联合的新型靶向疗法，治疗非黑素性皮肤肿瘤、痤疮、尖锐湿疣等难治性皮肤病疗效显著、副作用小。但ALA-PDT治疗过程伴有剧烈疼痛，严重影响患者治疗感受，是业界公认的ALA-PDT治疗瓶颈。此项目团队在同济大学医学院、附属上海市皮肤病医院王秀丽教授带领下，长期致力于ALA-PDT临床与基础研究，在国内外率先掌握了“无痛ALA-PDT关键技术”，形成相关成果申请国家专利，并将其转化生产出第一代无痛光动力治疗仪用于临床治疗。在此基础上拟进一步打造个性化、智能化、便捷的新型无痛ALA-PDT，降低对专业医师的依赖程度，打破技术壁垒，实现无痛ALA-PDT扩大推广应用，引领“ALA-PDT无痛治疗新时代”。第一代无痛光动力治疗仪图片 团队已将诸多原创性研究成果进行临床转化，总结关键技术并将其推广至全国2000多家医院，直接获益患者逾100万人次。第二代治疗仪

产品简介： HS300振动球磨仪是专业用于实验室少量、多种样品快速制备的仪器。不仅适用于对硬性、中硬性、脆性，软性、弹性、纤维质材料的细粉碎和精细研磨，还适用于小量样品，进行快速干磨、湿磨或者冷冻研磨。此外，高通量组织研磨仪还特别适用于生物细胞破壁以及DNA/RNA的提取。以其优越的性能和高超的灵活度而成为实验室的不可缺少的仪器。 应用： 生物学：细胞破壁提取DNA/RNA，植物的根、茎、叶、谷物、种子；人体及动物组织等 农业：种子、谷物、烟草、木材等 玻璃工业：玻璃、原材料等 陶瓷工业：烧结陶瓷、电陶瓷、黏土等 建筑行业：矿渣、石料、水泥等 环境：土壤、固废、电子废物、橡胶、塑料等等 食品药品 工作原理： 将样品研磨球放入研磨容器内（如研磨罐或离心管/适配器），在高频摆动作用下，研磨球在研磨容器内来回高速撞击及摩擦，在几秒到几分钟内轻松实现样品的研磨、粉碎、混合及细胞破壁。 冷冻研磨： 通过预冷冻样品（研磨罐、适配器可一起冷冻），HS300可以地对热敏性、粘性、弹性等样品进行研磨。研磨罐采用旋盖式密封设计，有效防止空气中的水份在冷冻样品上的冷凝，杜绝水蒸气进入样品，保证后续分析结果的准确性。   高通量研磨： HS300振动球磨仪可配多孔适配器，一次可处理多达192个动植物组织样品，适配器的使用不仅为多个样品制备提供了高重复性、高质量的结果，而且节省了时间，提高了效率。为下一步实验提供了可靠的分析基础。    技术特点： 液晶触摸屏操作方式，功能齐全，应用广泛 快速、高效的研磨，可重复实验，在几秒钟之内高效完成研磨、混合和样品均样化 多种材质和规格的配件可选，防止研磨时对样品污染 研磨时间和振动频率可连续调节，操作方便 干磨、湿磨、冷冻研磨均可 10组存储程序，实现样品的重复性  研磨结果具有高度可重复性 技术参数： 应用 粉碎、混合、均质化、细胞破碎、提取DNA,RNA、冷冻研磨 应用行业 生物、医药、农业、地质、法医、食品、冶金、化工、RoHS检测、玩具、环境、高校 样品特征 硬性、中硬性、软性、脆性、弹性、含纤维 原理                          撞击力，摩擦力 进样尺寸 ≤ 10mm 最终出料粒度 约 5µm（根据样品特质而定） 研磨平台 2个 振动频率 100-2200r/min(液晶显示，连续可调) 批次粉碎样品量 0.2-100ml 粉碎时间 5 s - 2 min 干磨/湿磨/低温研磨 是 适配器 4孔、5孔、6孔、10孔、12孔、20孔、24孔、48孔、96孔 储存程序 10组储存程序 操作方式 液晶触屏 自动中心定位锁紧装置 是 间歇模式 有 间歇时间 1s～99min59s (连续可调，液晶显示） 间歇运行时间 1s～99min59s (连续可调，液晶显示） 研磨罐类型 旋盖型研磨罐 研磨套件材料 硬质刚, 不锈钢, 碳化钨, 玛瑙, 氧化锆, 聚四氟乙烯（PTFE）,特氟龙 研磨套件尺寸 0.2ml/1.5 ml /2ml/ 5 ml / 10 ml / 25 ml / 35 ml / 50ml 粉碎时间设定 1s-99min59s 电源 220V 50 Hz 净重 25 kg