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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症,又称珠蛋白生成障碍性贫血症,是一组遗传性溶血性贫血疾病,由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括:γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”,ζ和α珠蛋白组成“α基因族”,相应的,地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种,其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括:一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等,其中,输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而,供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域,依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列,首先改造I-SceI和TALE,使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列,然后使二者融合,从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI,并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型,对其突变基因进行修复,验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证,本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用,有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利,并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师,担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委,曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱:zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学 2021-04-13
一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物
【发 明 人】何晓瑾;汪悦;周学平;王磊 【摘要】 本发明公开了一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物,它是由下列重量份数的原料制成:黄连5~10份,黄芩10~20份,半夏10~20份,茯苓15~25份,蒲黄15~25份,知母15~25份,升麻5~10份,甘草3~6份。本发明提供的具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物,根据中医药理论和复发性阿弗他溃疡的发病机制选取原料配伍组方,各组份配比科学合理,各组分之间能相互协调、相互促进,起到协同增效的作用,具有很好的清泄积热,滋阴润燥,收敛生肌的功效,能明显减轻RAU引起的局部疼痛,并能促进溃疡愈合、延长间歇期、控制溃疡复发的功效,并且本发明提供的中药复方组合物,安全性高,无不良反应,有望开发成新的治疗复发性阿弗他溃疡的新药。
南京中医药大学 2021-04-13
Tet-on调控Wnt10b骨内靶向表达治疗骨质疏松及机理研究
独自拥有。
四川大学 2016-04-29
TESTING研究结果再次在JAMA发表并提出了IgA肾病治疗新方案
北京大学第一医院肾脏内科/北京大学肾脏病研究所张宏教授课题组和北京大学第一医院肾脏内科吕继成教授课题组牵头完成的国际多中心临床试验TESTING研究第二阶段成果5月17日在国际著名医学期刊JAMA杂志在线发表题为“EffectoforalmethylprednisoloneondeclineinkidneyfunctionorkidneyfailureinpatientswithIgAnephropathy:theTESTINGrandomizedclinicaltrial”的文章。
北京大学 2022-07-08
蛇床子素在制备用于治疗包虫病的药物中的新用途
包虫病是由棘球绦虫寄生于人体或宿主动物而引起的严重寄生 虫疾病。而我国是同时有囊型和泡状两种类型的包虫病高发区。目前 临床应用最广泛的抗包虫病药物是阿苯达唑,但是该药的肠道吸收率 很差,而且其一般只能抑制寄生虫生长而不能彻底有效杀灭寄生虫, 导致患者必须长期大量服用该药物才能达到治疗效果。与此同时,大 量的研究发现该药可引起多系统的严重药物不良反应。因此,寻找或 开发疗效显著且副作用小的包虫病治疗新药物具有重大的意义
兰州大学 2021-04-14
中药组合物在制备预防或治疗 AD 药物或保健品中的应用
在制备预防或治疗阿尔茨海默症的药物或保健品中应用,通过将 中药组合物作用于秀丽隐杆线虫阿尔茨海默症病理模型,结果显示, 能显著延缓阿尔茨海默症秀丽隐杆线虫的肌肉麻痹表型,表明其对罹 患阿尔茨海默症的秀丽隐杆线虫具有显著的治疗作用。
兰州大学 2021-04-14
癫痫宁在制备预防或治疗阿尔茨海默病药物中的应用
阿尔茨海默病(Alazheimer’sdisease,AD)是一种以进行性认知障 碍和记忆损伤为主的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、 失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等 全面性痴呆表现为特征。 目前用于治疗阿尔茨海默病的药物主要分为两类:乙酰胆碱酯酶 抑制剂(如加兰他敏)和 N-甲基-D-天冬氨酸受体(NMDA 受体)拮抗剂 (如美金刚),但上述药物价格昂贵、副作用显著(幻觉、意
兰州大学 2021-04-14
用于哮喘—气道高反应性疾病治疗的CD38酶抑制剂
目前临床上抗哮喘用药主要包括糖皮质激素类药物与β2受体激动剂(例如盐酸丙卡特罗(美普清)),但这两类药物存在较大的副作用。糖皮质激素类药物可引起水、盐、糖、蛋白质及脂肪代谢紊乱;减弱机体抵抗力,阻碍组织修复,延缓组织愈合;抑制儿童生长发育。β2受体激动剂可引起心律失常、肌肉震颤、水盐代谢紊乱。临床急需疗效确切、副作用小的新药。 气道高反应性是指气管、支气管本身对各种刺激,包括特异性抗原刺激和非特异性刺激,如物理、化学刺激,呈现过度反应,是支气管哮喘病人区别于正常人的重要特征。CD38分子表达与分布在气道平滑肌等。通过CD38分子的酶催化作用生成的环腺苷二磷酸核糖(cyclic adenosine diphosphate ribose, cADPR)来调节细胞内Ca2+的释放而调节细胞收缩。气道平滑肌的收缩能力主要依靠于平滑肌细胞内Ca2+的浓度,CD38分子可以调节细胞内Ca2+的浓度进而影响气道平滑肌的收缩,在哮喘的发病机制中起到非常重要的作用。 本项目重点研究了两种小分子CD38抑制剂,其中一种化合物即5-(3-苯基丙酰氨基)-N-(4-乙氧羰基苯基)-1H-3-吲哚甲酰胺治疗能够减轻臭氧攻击所造成气道与肺泡病理改变,炎症反应、氧化损伤及气道高反应,且无明显血液毒性与全身性毒副作用。该化合物作为CD38酶抑制剂,可通过抑制Ca2+释放舒张气管平滑肌,对症治疗气道高反应性疾病;我们利用臭氧制作小鼠气道高反应模型,同时给予该化合物的乳化剂灌胃治疗,发现经该化合物治疗的小鼠气道阻力明显降低、动态肺顺应性明显增加、肺病变程度减轻。
北京大学 2021-01-12
学校办公用品 校园自动播出系统-智能广播仪 自动打铃仪 音乐电铃仪
产品详细介绍                         SPC-MS遥控型智能广播仪    适合各类学校、工厂、商场、企事业单位、军营使用,可实现广播室无需人值守全自动定时、定点工作。   SPC-MS数字广播程控仪集成了单片微机技术、汉字显示技术、MP3硬件分析技术,采用超大容量FLASH存储器存储曲目信息,是我公司最新推出的一款自动广播产品;它集中了公司先前推出的各型产品的优点,代表了自动广播行业的最新技术水平。关键器件采用进口元件,确保产品质量稳定,运行可靠,真正实现免维护!产品优势;1、四行中文菜单动态显示,操作过程步步中文提示;2、定时自动播放音乐;3、音乐内存大,容量可达1—2G,节目内容采用最新款U盘或SD卡储存,操作轻松简单,只需拨下SD卡,用户可自行拷贝MP3音乐;4、在“雨天”状态下,自动停播操场音乐;5、采用MP3音质:音质优美,接近CD效果;6、29套程序:用户可编辑、存储29工作程序,作息时间调整时只需简单选择即可;7、时钟准确:产品采用美国DALLAS专用实时时钟,走时准确,遇停电正常计时,时间不会丢失,不会错乱。8、停电百年程序不乱:用户输入的工作程序存储在FLASH集成电路中,停电不丢数据,来电后设备自动恢复工作。9、不用微机:产品工作时完全脱离计算机,节省用户的大笔资金投入,而且连续工作稳定,无死机之忧。10、带有四路定时开关,可用作控制用电设备或将音乐送往不同的地方(分区广播);11、程序能自动依次执行,即:同一歌曲可连续重播,不同歌曲可组合连播,连播中间可插入任意时间的音乐休止或开关动作,以供讲话、整队;12.遥控型产品采用无线遥控方式,有效距离达1000米,可实现遥控开关扩音设备及点播曲目13、放完音乐后,延时10分钟关功放电源,避免频繁开关功放电源造成功放损坏;产品功能:1、定时广播:按照用户设定的工作程序,按周循环自动播放曲目,如:学校播放音乐铃声、广播体操、眼保健操及课间音乐,部队鸣放军号,智能楼宇、小区、工厂、商场、宾馆自动播放背景音乐等。2、电源控制:播放音乐时自动为功放设备供电,播放完毕自动控制停止供电,无需专人值守。3、外接媒体管理:具有收音机、卡座、电铃定时控制功能(收音、卡座控制信号可实现对路灯或其他用电设备的自动控制)。4、外接分区:根据广播系统的需要用户最多可以四路分区。5、手动控制:用户可通过产品面板上的手动开关实现临时播音或打开功放等外接设备。性能指标:1、程序容量:用户可以输入28工作程序,每套程序包括:播音、电铃控制程序、电源控制、功放控制程序共333条。2、曲目容量:1G-2G可存联播数百分钟曲目。3、音频输出:立体声输出及两路合并信号输出。曲目更新: 可从电脑下载歌曲(随机赠送含有1G容量的SD插卡)。天安门广场升降国旗采用本公司仪器,曾被评为“福建省驰名产品”、“香港国际新技术新产品博览会金奖”被推选为“中国质量服务信誉AAA级企业。2004年公司通过了ISO9001-2000质量体系认证.为答谢广大客户对公司产品的信誉和支持,本公司郑重承诺:产品一年质保,终生服务!厂价直销欢迎广大客户来电咨询洽谈链接网址:http://www.lykxdz.com.值班电话:0597-2299844     15080289698 热线QQ495588015 联系人:吴惠芳
福建龙岩电子工程科技公司 2021-08-23
微流体脉冲喷射仪及配套微流体器件制备仪
微流体数字化技术通过对裸结构的微喷嘴实施脉冲的惯性力,使微量流体在惯性力与黏性力交替作用下实现微流体的脉冲流动,从而实现数字化可控的微量流体的喷射,适用于液体微喷射、粉体微喷射等领域。 成熟度:基于非晶态玻璃材料毛细加工原理,进行了拉制、锻制、残余应力热处理等工序研究,制作了出微纳米级的微喷嘴、微管道。以玻璃微喷嘴制备仪为平台研究了不同拉制参数、锻制参数对微喷嘴几何形状的影响规律。基于微流体脉冲驱动-控制技术,分别采用拉制、锻制的微喷嘴稳定地制备了均一的微液滴。 微流体
南京理工大学 2021-04-14
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