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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症,又称珠蛋白生成障碍性贫血症,是一组遗传性溶血性贫血疾病,由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括:γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”,ζ和α珠蛋白组成“α基因族”,相应的,地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种,其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括:一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等,其中,输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而,供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域,依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列,首先改造I-SceI和TALE,使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列,然后使二者融合,从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI,并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型,对其突变基因进行修复,验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证,本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用,有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利,并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师,担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委,曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱:zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学 2021-04-13
用于哮喘—气道高反应性疾病治疗的CD38酶抑制剂
目前临床上抗哮喘用药主要包括糖皮质激素类药物与β2受体激动剂(例如盐酸丙卡特罗(美普清)),但这两类药物存在较大的副作用。糖皮质激素类药物可引起水、盐、糖、蛋白质及脂肪代谢紊乱;减弱机体抵抗力,阻碍组织修复,延缓组织愈合;抑制儿童生长发育。β2受体激动剂可引起心律失常、肌肉震颤、水盐代谢紊乱。临床急需疗效确切、副作用小的新药。 气道高反应性是指气管、支气管本身对各种刺激,包括特异性抗原刺激和非特异性刺激,如物理、化学刺激,呈现过度反应,是支气管哮喘病人区别于正常人的重要特征。CD38分子表达与分布在气道平滑肌等。通过CD38分子的酶催化作用生成的环腺苷二磷酸核糖(cyclic adenosine diphosphate ribose, cADPR)来调节细胞内Ca2+的释放而调节细胞收缩。气道平滑肌的收缩能力主要依靠于平滑肌细胞内Ca2+的浓度,CD38分子可以调节细胞内Ca2+的浓度进而影响气道平滑肌的收缩,在哮喘的发病机制中起到非常重要的作用。 本项目重点研究了两种小分子CD38抑制剂,其中一种化合物即5-(3-苯基丙酰氨基)-N-(4-乙氧羰基苯基)-1H-3-吲哚甲酰胺治疗能够减轻臭氧攻击所造成气道与肺泡病理改变,炎症反应、氧化损伤及气道高反应,且无明显血液毒性与全身性毒副作用。该化合物作为CD38酶抑制剂,可通过抑制Ca2+释放舒张气管平滑肌,对症治疗气道高反应性疾病;我们利用臭氧制作小鼠气道高反应模型,同时给予该化合物的乳化剂灌胃治疗,发现经该化合物治疗的小鼠气道阻力明显降低、动态肺顺应性明显增加、肺病变程度减轻。
北京大学 2021-01-12
轻质高强全焊结构泡沫铝合金夹复合芯板
结构材料轻量化是目前国民经济、国家重大需求的重大挑战,材料结构功能一体是新材料的重要发展方向。 轻质高强泡沫铝合金复合夹芯板以超轻质的泡沫铝合金为芯层,与铝合金面板实现冶金结合,具有比重小,高刚度,高阻尼减振,高能量吸收的特点,同时实现与阻燃、电磁屏蔽功能兼容性,在先进交通、航空航天领域具有广泛的应用前景。通过可调控的芯层泡沫铝合金孔结构,复合夹芯板的实现了同等质量钢板6倍的高刚度,同时比重仅与水接近,该成果已经应用于我国重要装备制造。
北京科技大学 2025-05-21
高性能PET纳米复合材料的研制及应用
本项目通过在双螺杆中直接将PET切片与蒙脱土熔体插层的方法制备高性能PET/蒙脱土纳米复合材料,设备简单,工艺路线短,生产效率高,且成本低廉、节能环保,为PET的改性提供了一条新的途径。 PET/蒙脱土纳米复合材料在高性能纤维和工程塑料领域有良好的应用前景。在工程塑料方面,可根据产品的要求进一步添加弹性体、玻纤及增容剂等制备集增强、增韧、耐热等性能于一体的系列化PET工程塑料产品。在纤维方面,PET/蒙脱土复合材料具有良好的纺丝性能,蒙脱土改性PET纤维可用分散性染料常压沸染,上染率达80%以上,纤维色泽鲜艳,色谱宽广,为解决涤纶染色困难提供了一条经济可行的新途径。与PET纤维相比,蒙脱土改性纤维具有高模量、低收缩的特点,可用于聚酯帘子线,满足汽车市场日益增长的需求,填补国内同类产品的空白。另外,PET原料也可以取之于瓶片等废弃料,因此对环境保护以及资源的循环利用具有积极的促进作用。
东华大学 2021-02-01
新型有机复合结构的电致发光平板显示器
本项目在申请了国际国内专利的基础上,大大提高了器件之发光效率、延长其使用寿命。主要技术内容是把无机/有机等多种材料成膜于两个电极之间做成发光器件,即经过步骤: 1. ITO 光刻 2. 基片处理 3. 用物理或化学方法制备无机纳米薄层到基片上 4. 然后将有机材料通过真空镀膜或旋甩涂敷成膜 5. 最后一层是镀金属电极 6. 封装引线等,最后配上驱动电路就制成了一个 OLED 电致发光屏 以上每一步骤,我们都有自己的独到之处,首先从器件的结构上看我们已经避开了美国和日本的专利。这为本项目的开发扫清了障碍。其次,在许多工艺上,我们简化了操作步骤,为其商品化打下了良好的基础。 用这一专利技术可生产出一系列自发光平板显示产品,且不产生电磁幅射,其优越的“性能价格比”使其不仅能打入传统自发光平板显示器市场,而且以其高分辨率的优势,还能进一步挑战目前被彩管(CRT)和液晶(LCD)垄断的显示器市场。产品的价格优势主要有两点:1、使用成熟的常规镀膜技术,步骤少、效率高;2、密封技术低、易操作。 本成果属国内领先水平,尽管日本的先锋公司已有车用显示器件问世;但是,目前国内该领域没有一家公司能生产该产品。 成果适合于手机、仪表显示、HDTV 或“壁挂式彩电”的应用,使全彩色成为可能。 与市面上最多的阴极射线管显示器相比,使用平板显示器基本上不产生电磁幅射,且与纯无机电致发光显示技术相比具色彩鲜艳、驱动电压低、价格低、使用范围宽、尺寸范围大等明显优势,而该技术在成本、性能及尺寸范围等方面又较液晶显示及等到离子体显示具有显著的优势。可采取股份制,在中国注册,在中国和香港上市。
北京交通大学 2021-02-01
功能型有机/陶瓷复合膜的制造技术
成果描述:在α-Al2O3、TiO2介孔膜上接枝或接枝聚合一层薄的具有特殊功能的,诸如疏水的、亲水的、荷负电纳米孔的或者荷负电纳米孔的活性过滤膜,从而制备出特定工艺专用的膜,如脱水膜、膜蒸馏膜,超滤膜和纳滤膜,可广泛应用于醇类的除水,海水和苦咸水淡化,难分离污水的脱水,酸的浓缩,给水的软化,废水处理的中水回用等领域。另外,由α-Al2O3和TiO2制备的各种大孔和介孔膜可被广泛应用于苛性介质如酸和碱中的颗粒杂质去除工艺。 流体机械密封端面变形、传热和密封端面间隙流场的研究,考虑流体流动、热量传递和端面变形之间的相互影响,并提供机械密封和干气密封的通用设计软件。市场前景分析:环保领域:烟气脱硫硫酸的净化过滤与浓缩,污水处理的中水回用,MBR,难分离、有毒有害和放射性废水的处理。 其它领域:给水的软化,海水和苦咸水淡化,无加热源的吸收式制冷空调系统,有机物的分离。与同类成果相比的优势分析:1.疏水膜表面接触角大于130°,平均孔径0.5微米; 2.亲水膜的水渗透蒸发通量大于610 g m-2 h-1,选择性大于139; 3.荷电纳滤复合膜的通量大于2.6 L m-2 h-1 bar-1,对二价离子的截留率大于90%; 4.超滤陶瓷膜的截留分子量在7,000~100,000范围可任意选定; 5.微滤陶瓷膜的孔径在0.1~3微米之间可调。 国际先进
四川大学 2021-04-10
一种具有植物营养作用的复合材料
本发明涉及一种具有植物营养作用与结构强度的复合材料及工艺。由泥炭40~6 0%;固化剂10~30%;吸附剂10~30%;营养添加剂5~10%;附加剂0~ 1%组成。泥炭除水破碎后,按上述重量百分比称量好。在泥炭中加入吸附剂、营养添 加剂、附加剂、固化剂拌匀,制成本发明的复合材料。最后,或运到使用现场或预制库 存。前者为运到现场压制成型,填入种籽,铺设使用。后者为在生产地压制成型,固化 后填入种籽,入库贮存。也可制成涂敷的浆料,直接涂敷在各种造型表层,填埋种籽立 体绿化。本发明工艺简单成本低,具有植物营养作用和一定结构强度及与建筑物表面有 亲和兼容性,可广泛应用于退化草原、林地、沙漠、盐碱地等的改造,及立体农业、无 土栽培、人工造型绿化等。
同济大学 2021-04-13
新型有机复合结构的电致发光平板显示器
本项目在申请了国际国内专利的基础上,大大提高了器件之发光效率、延长其使用寿命。主要技术内容是把无机/有机等多种材料成膜于两个电极之间做成发光器件,即经过步骤: 1. ITO光刻 2. 基片处理 3. 用物理或化学方法制备无机纳米薄层到基片上 4. 然后将有机材料通过真空镀膜或旋甩涂敷成膜 5. 最后一层是镀金属电极 6. 封装引线等,最后配上驱动电路就制成了一个OLED电致发光屏 以上每一步骤,我们都有自己的独到之处,首先从器件的结构上看我们已经避开了美国和日本的专利。这为本项目的开发扫清了障碍。其次,在许多工艺上,我们简化了操作步骤,为其商品化打下了良好的基础。 用这一专利技术可生产出一系列自发光平板显示产品,且不产生电磁幅射,其优越的“性能价格比”使其不仅能打入传统自发光平板显示器市场,而且以其高分辨率的优势,还能进一步挑战目前被彩管(CRT)和液晶(LCD)垄断的显示器市场。产品的价格优势主要有两点:1、使用成熟的常规镀膜技术,步骤少、效率高;2、密封技术低、易操作。 第一期产品及技术指标:以绿光单色显示为例120cd/m2    (1) 6.4×6.4cm2, 128行/128列,亮度120cd/m2,功耗5 W    (2) 6.4×6.4cm2, 192行/192列,亮度120cd/m2,功耗6 W    (3) 7.6×10.2 cm2,240行/320列,亮度120cd/m2,功耗10 W 本成果属国内领先水平,尽管日本的先锋公司已有车用显示器件问世;但是,目前国内该领域没有一家公司能生产该产品。 成果适合于手机、仪表显示、HDTV或“壁挂式彩电”的应用,使全彩色成为可能。 与市面上最多的阴极射线管显示器相比,使用平板显示器基本上不产生电磁幅射,且与纯无机电致发光显示技术相比具色彩鲜艳、驱动电压低、价格低、使用范围宽、尺寸范围大等明显优势,而该技术在成本、性能及尺寸范围等方面又较液晶显示及等到离子体显示具有显著的优势。可采取股份制,在中国注册,在中国和香港上市。
北京交通大学 2021-04-13
一种用于建筑领域的光电复合缆
本实用新型公开了一种用于建筑领域的光电复合缆,涉及电缆技术领域,本实用新型包括多条缆线组和多条光纤线组,多条缆线组和多条光纤线组外依次包裹着内护套层、防潮层、屏蔽层、耐火层、铠装层和外护套,内护套层内多条缆线组和多条光纤线组之间设置有多条阻水线和一条加强芯,内护套层内的空隙处填充有阻水膏,每条缆线组包括内置的两条缆芯线和包裹在缆芯线外的松套管,缆芯线包括导体和挤包在导体外的绝缘层,每条光纤线组均包括光纤和包裹光纤的光纤护套,光纤护套内的空隙处填充有光纤膏;与普通光电复合缆相比本实用新型结构简单、屏蔽效果好、防火性能强及防潮的优点。
浙江大学 2021-04-13
一种多角度复合的血流成像系统
本实用新型公开了一种多角度复合的血流成像系统。系统包括OCT光学相干层析装置、OCT扫描装置和多角度独立成像装置。利用本实用新型所涉及的系统能获取多角度复合的血流图像,能提高了动态血流信号与静态组织的运动对比度,降低了系统噪声,提高了信噪比。
浙江大学 2021-04-13
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