在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。    目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

【痛点问题】 在戒毒治疗领域，心瘾的戒除是难点、痛点。患者认为最大的问题是忘不掉吸毒的记忆，包括寻找毒品、吸食毒品的印象和对吸毒的感觉、感受的记忆。这些记忆导致患者线索（相关情境）敏感和对毒品的渴求（俗称心瘾），是戒毒出院后复发的主要危险因素之一。脱敏或戒除心瘾也是世界难题。 【解决方案】 本成果开发的用于戒除吸毒心瘾（或脱敏）的综合治疗技术（简称五步脱敏法），通过整合四种心理疗法（眼动疗法、催眠疗法、神经语言模式、内观疗法）和采用五个步骤，达到淡化吸毒记忆和降低毒品渴求的效果。由于戒毒机构吸毒患者众多，为患者脱敏心理治疗需要大量的心理咨询师。现实中各戒毒所心理咨询师远远不足，形成了巨大的供需矛盾，致使患者出所后复发率较高。为了节约劳动力、时间和统一操作步骤，本课题组将五步脱敏法集成到马甲上，开发出了用于脱敏的马甲，模拟了咨询师的功能，通过语音引导和自动双向交替刺激，使吸毒患者的吸毒记忆淡化和渴求下降。该马甲经试验脱敏效果良好，并获得国家专利。 【性能指标】 1.马甲干预组患者的毒品渴求、吸毒记忆清晰度、吸毒情境印象深刻程度、吸毒感觉强烈程度VAS评分下降显著； 2.马甲干预组患者的成瘾记忆量表得分下降显著。

本成果从机理和效应的角度，对孕酮治疗脑中风的疗效在细胞和行为的水平进行了系统的分析研究，发现孕酮能显著减小急性脑缺血的梗死体积，并能促进脑功能的恢复。通过对比不同的实验方案，摸索出了最佳的给药途径和剂量效应。研究对比了单纯的孕酮治疗和孕酮治疗协同康复训练的不同疗效，并建立起了一套适合于评价脑中风药物疗效的细胞和行为分析系统。 

血液中胆红素是血红蛋白的代谢产物，当人体内胆红素特别是未结合的胆红素含量过高时，会对人体产生毒害作用并出现黄疸。病毒性肝炎引起的肝细胞性黄疸约占病例总数的10-50%，肝细胞受到损害，使其摄取、结合及排泄胆红素的功能都发生障碍，血清中的直接胆红素(DBIL)和问接胆红素(RBIL)均升高，形成高胆红素血症。 我国是肝炎大国,目前对于重型肝炎高胆红素血症的治疗尚缺乏有效疗方法。血液净化技术中血液灌流已成功应用于临床，但要达到有效的治疗效果，则必须具有吸附性能特异性强、吸附率高、血液相

乳腺增生病是妇女的一种常见病、多发病，占乳腺疾病的首位，国内报道其发病率为 10％左右，其中 2～4％可发生囊性增生引发癌变；此外本病在部分男性中也有发生；因此提高乳腺增生病的疗效至关重要。 目前乳腺增生病的西医药物治疗多采用激素替代疗法，但激素治疗副作用大，疗效不确切、不巩固，易产生内分泌紊乱。中医对乳腺增生病的病因和发病机制有比较统一的认识，中医治疗乳腺增生病具有临床疗效确切和副作用小等优点，展示了良好的发展前景。 

项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。 一、项目分类 重大科学前沿创新 二、成果简介 糖尿病是目前影响人类健康的重大疾病之一。机体的胰岛素抵抗（IR）是导致II型糖尿病的重要原因，在糖尿病发病人群中，II型糖尿病患者（T2DM）约占95%，其中IR患病率超过80%。因此，改善机体的胰岛素抵抗、开发胰岛素增敏剂类药物对II型糖尿病的治疗具有重要意义。目前PPARγ已经作为一个重要的药物筛选靶标用于治疗肥胖症、糖尿病、炎症、坏脂血、高血压和癌症等。  项目特色和创新之处： 项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。动物实验表明MDCCCL1636对STZ诱导的II型糖尿病大鼠的的空腹血糖，甘油三酯（TG）、总胆固醇（TC）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）及高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）均有显著改善，兼具降糖及降脂作用，有望开发为治疗II型糖尿病及代谢综合征的1.1类新药，最佳适应证为“肥胖—代谢综合征-II型糖尿病早期”患者，治疗窗口为血脂异常-糖耐量降低及波动性高血糖，改善患者症状，提高患者生活质量。

本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。 一、负责人及成员 姓名 学院/所学专业 入学/毕业时间 郑雅婷 公共卫生学院 2021-09/2024-06 程红伟 公共卫生学院 2019-09/2023-06 何  攀 公共卫生学院 2020-09/2024-06 高  兴 公共卫生学院 2019-06/2022-06 陈喻伦 公共卫生学院 2020-09/2023-06 黄玉兰 公共卫生学院 2021-09/2024-06 孙鑫飞 公共卫生学院 2021-09/2024-06 屈峰灏 公共卫生学院 2020-09/2024-06 敖静宜 公共卫生学院 2020-09/2024-06 胡安琪 公共卫生学院 2020-09/2024-06 潘金韬 公共卫生学院 2015-09/2019-06 二、指导教师 姓名 学院/所学专业 职务/职称 研究方向 刘  刚 公共卫生学院 教授 纳米药物 楚成超 公共卫生学院 副教授 眼部血管新生诊疗一体化 张  阳 公共卫生学院 副教授 纳米药物 三、项目简介 肝癌是我国以及亚非地区常发的癌症，具有较高的死亡率。全球每年新发肝癌患者约85.4万，中国为46.6万，肝癌防治形势极其严峻。肝动脉化疗栓塞术（TACE）是公认的肝癌重要的治疗方法。临床最常用的栓塞剂为碘油，大量临床研究表明碘油栓塞和化疗或者放疗结合能够提高肝癌介入栓塞治疗效果，但药物和碘油很难稳定相溶，目前主要通过机械混合或者溶剂辅助来制备，临床效果不佳。经数年的努力，本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。团队后续将聚焦于全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪的产业化，并开发人工智能学习系统，深入探究SHIFT机制，进一步研发智能化设备，提升SHIFT技术壁垒；在肝癌介入栓塞领域，于实践中构建广谱载药平台，致力于克服临床上亲水性药物分子与碘油难溶的实际问题，让更多化疗药物、放疗药物、光学造影剂能够在肝癌介入栓塞治疗中发挥更大的作用。并力争将该技术拓宽、拓大至其他肿瘤、心血管疾病、脑部疾病、眼科疾病等领域。

5-氨基酮戊酸光动力疗法（ALA-PDT）是一种药械联合的新型靶向疗法，治疗非黑素性皮肤肿瘤、痤疮、尖锐湿疣等难治性皮肤病疗效显著、副作用小。但ALA-PDT治疗过程伴有剧烈疼痛，严重影响患者治疗感受，是业界公认的ALA-PDT治疗瓶颈。此项目团队在同济大学医学院、附属上海市皮肤病医院王秀丽教授带领下，长期致力于ALA-PDT临床与基础研究，在国内外率先掌握了“无痛ALA-PDT关键技术”，形成相关成果申请国家专利，并将其转化生产出第一代无痛光动力治疗仪用于临床治疗。在此基础上拟进一步打造个性化、智能化、便捷的新型无痛ALA-PDT，降低对专业医师的依赖程度，打破技术壁垒，实现无痛ALA-PDT扩大推广应用，引领ALA-PDT无痛治疗新时代。 第一代无痛光动力治疗仪图片 团队已将诸多原创性研究成果进行临床转化，总结关键技术并将其推广至全国2000多家医院，直接获益患者逾100万人次。 第二代治疗仪

适用范围： 微机全自动量热仪主要由恒温式量热仪及微机量热控制仪等部分组成，是一种由计算机系统自动控制,并能进行其它数据、文字处理的多功能、高自动化热量测量仪器；具有测量精度高、操作简便、使用可靠等特点，该仪器主要用于建材、生物燃料、污泥沼渣、油品、煤炭、化工、土壤、饲料、食品、木材、炸药等可燃物质发热量的测定。 符合标准： GB/T213-2008《煤的发热量测定方法》 GB/T384-1981《石油产品热值测定方法》 JC/T1005-2006《水泥黑生料发热量测定方法》 ASTM-D5865-2010《煤和焦煤总热值实验方法》 GB/T30727-2014《固体垃圾生物质燃料发热量测定方法》 GB/T 14402-2007 《建筑材料及制品的燃烧性能燃烧热值的测定》 ISO 1928-2009《 固体矿物燃料-用弹式量热计测定总值并计算净热值》的要求。 性能特点：     采用微机控制，保持了计算机全部功能，并可使用各种通用软件。可自动标定量热系统的热容量（热容量），测量发热量。输入硫、水分、氢等数据，即可换算并打印出弹筒发热量、高位发热量，低位发热量等结果。 1、内桶无需提出、操作简单、维护方便。单头氧弹，采用套压方法拴装点火丝，方便安全可靠。 2、大容量外筒水箱，具有制冷功能，确保热容量稳定，适应长时间连续做样；采用模块化微循环水散热系统，减少环境对测试精度的影响，能够连续实验，解决了过去压缩机制冷全自动量热仪维护繁杂，易出故障，需专业人士维修的通病，为客户节约大量时间，使测试过程更加简单舒适。 3、设计独特的内筒水精确定量系统，注水、排水自动控制，注水量高度精确，排水干净，确保每次内筒水量一致，有效保证系统的测量精度。 4、采用专利技术，实现水质净化，提高仪器的可靠性； 5、具有高低位、基准换算、平行样、热容量自动计算、人工复算等功能； 6、具有智能终端功能，提供多种网络接入方式，结合数据交互中心实现数据共享，实现实时数据向管理系统上传。 7、部分元器件采用进口元件，进口精密感温探头，温度分辨率达到0.0001K；使整体集成电路更加稳定可靠。 8、氧弹采用耐热、耐腐蚀的镍铬合金钢制作，传热更快。 9、测试速度快，所有数据实测，真实可靠，不采用软件校正改变测试结果。 10、采用先进的串口技术，适应计算机技术的新发展，实现一机多控，相互间测试互不影响，实验的同时可进行数据处理，方便用户查询数据。 11、测试软件全面支持Windows平台，稳定性更好，可联网实现远程数据共享。 12、采用日本原装进口搅拌电机，搅拌匀速稳定，性能可靠，抗干扰能力强。实现自动充水，自动调水温，自动定量，自动搅拌，自动点火，降低人为误差。 13.该款量热仪改进了普通量热仪使用一段时间后，氧弹腐蚀不容易点着火等问题，和危废腐蚀性大，容易毁氧弹等问题。我们采用耐腐蚀合金小氧弹是普通量热仪氧弹的两倍寿命。 技术参数： 使用环境温度范围：0～45℃ 温度分辨率：0.0001K(原装进口产品测温计) 环境湿度：≤85% 精 密 度：≤0.1% 热容量稳定性：三个月内热容量变化≤0.20% 准确度：5次苯甲酸重复测定相对标准差≤0.20% 测试时间：快速法：12min，国标法：15min 电   源：220V±22V、50HZ±1HZ 功   率：≤0.6KW 重    量： 52kg  

产品介绍 微电脑综合吸附仪（四氯化碳吸附率测定装置）与（CTC同含义）主要用于煤和煤炭制品行业及木质活性炭进行活性炭吸附（除去）有毒有害物质，活性炭的吸附能力越高质量越好，吸附饱和之后进行活性炭的脱附是恒定活性炭再次生长能力，并且使活性炭反复利用。 适用范围 安装在室温0～40K，湿度≤80%，周边无侵蚀性气体，空气流通的场所。 功能特点 1、仪器设计美观。采用分体设计，由CPU集成电路控制器、恒温水箱、气体净化三部分组成智能检测设备，设计6路通道（8通道），同时一次性检测分析6个样品，提高操作分析试验工作效率。 2、该仪器操作简单。微电脑CPU单片机集成电路控制，具有很好的自动控制功能，采用数码显示，显示直观大方清晰。 3、采用高精度铂探头，控温精度高达±0.02K，可控温度范围1-50K，优于常规数字表头的精度（0.5K）。温度设置使用薄膜开关键盘，比机械微动开关操作方便、灵敏，使用时间更长。 4、仪器采用国外保温材质，恒温效果好，从而更加节能。该仪器设计有6路气体控制，可同时检测六个样品，无形中又节省了检验时间！不会产生液体倒流 5、具有一般温度控制仪的程序控制，显示直观，自动校正、自动诊断、并对设置具有记忆功能，更新功能。满足客户多种使用要求。本仪器可按照客户需要定制加工样品的需求。（6个样、8个样及冷凝循环能装置）