靶向治疗脑胶质癌药物
脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题,存在迫切的临床需求,申请人发明的新药ACT001(即DMAMCL)能选择性杀灭癌症干细胞,并可穿过血脑屏障,在脑部中的浓度达到血液中的1.8倍,可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制87%的肿瘤生长,并延长生存期172%。
一、项目分类
关键核心技术突破
二、成果简介
脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题,存在迫切的临床需求,申请人发明的新药ACT001(即DMAMCL)能选择性杀灭癌症干细胞,并可穿过血脑屏障,在脑部中的浓度达到血液中的1.8倍,可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制87%的肿瘤生长,并延长生存期172%。其口服胶囊制剂已进入澳洲临床I期试验,没有观察到副作用,药代数据支持足够的安全性与疗效。因此,ACT001有望成为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药在海内外上市,为这一世界性的医学难题提供新的治疗手段。
创新点如下:
ACT001是采用“双缓”策略的药物,口服后缓慢吸收,体内缓慢释放药物,推荐剂量下,无毒副作用。
ACT001正在进行澳洲临床I期试验,目前已有多位患者服用,没有药物相关的毒副作用,PK数据优于临床前的动物试验。
ACT001可从天然产物小白菊内酯制备而来,而小白菊内酯在西方传统草药小白菊中的含量很低(0.1%)。我国特有的中药山玉兰根皮中,小白菊内酯的含量高达9.6%,从而实现ACT001的大量生产。
ACT001是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物,其在临床上的试用,将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值。
南开大学
2022-07-28