一种锌配体修饰的聚合物基高效基因转染载体
基因治疗通过纠正患病细胞基因缺陷或者调控细胞内特定蛋白 因子的表达,在攻克威胁人类健康的重大疾病(如癌症,帕金森等) 方面展现出广阔的应用前景。但核酸分子在递送过程中非常容易被酶 降解,因此缺乏高效的基因载体材料已成为基因治疗的最大障碍。本 工作通过将廉价低分子量阳离子聚合物(如,聚乙烯亚胺和聚赖氨酸 等)修饰上一种生物体内可还原的金属配位单元,得到一种高效安全 的锌配体修饰阳离子聚合物基核酸载体材料。 项目特色: 本项目具有制备简单,生产成本低,基于该材料的基因载体复合 物对多种细胞系具有极高的转染效率,且细胞毒性小,具有很强的抗血清能力。该产品对多种细胞系在转染性能上显著优于目前市场上商 品化主流转染试剂。该项目技术已申请国家发明专利。
南开大学
2021-04-13