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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症，又称珠蛋白生成障碍性贫血症，是一组遗传性溶血性贫血疾病，由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括：γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”，ζ和α珠蛋白组成“α基因族”，相应的，地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种，其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括：一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等，其中，输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而，供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域，依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列，首先改造I-SceI和TALE，使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列，然后使二者融合，从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI，并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型，对其突变基因进行修复，验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证，本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用，有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利，并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师，担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委，曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱：zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学
2021-04-13
人参二醇皂苷组分的抗精神分裂症医药用途
本发明提供一种人参二醇皂苷组分在制备抗精神分裂症药物中的应用，包括治疗精神分裂症和对抗精神分裂症药物引起的锥体外系反应等毒副作用；所述药物为人参二醇皂苷组分单独或与其它药物，与其它活性化合物与药学上可接受的载体组成的药物。本发明证实人参二醇皂苷组分（Rb）可改善精神分裂症模型动物的认知能力并能对抗多种精神分裂症药物的神经毒副作用，并改善精神分裂的阴性症状（如认知功能障碍），可在制备抗精神分裂症药物中的应用。
浙江大学
2021-04-13
自动高效筛选 第一时间诊断肢端肥大症
肢端肥大症通常是由垂体腺瘤引起的生长激素的持续性分泌引起的一种临床综合征，其患病率约为60/百万人，年发病率约为0.03~0.04/万。由于其隐匿的发作，模糊的症状和缓慢的进展，该疾病的诊断通常被延迟，导致严重的并发症，例如心血管疾病和治疗困难。因此，必须使用自动高效的筛选方法，促进该疾病的快速准确诊断。
南方科技大学
2021-04-14
一种用于男性无精症诊断的试剂盒和使用方法
本发明提供了一种用于男性无精症诊断的试剂盒和使用方法。该试剂盒为用于测定血浆miR-15b的不同表达水平的生物标志物检测试剂，通过miR-15b的过高表达提示无精症。本发明发现了一种在精子发生过程中起重要作用的微小RNA基因miR-15b，miR-15b在男性不育病人中的表达差异，并且可以在血浆中检测到其表达的显著变化。试剂盒基于定量PCR的原理，结果重复性好，客观准确，易于在不同的检测机构与医院检验科，男科实验室等推广。
四川大学
2016-10-12
防止慢性硬膜下血肿术后并发症的外用中药组方及制备方法
防止慢性硬膜下血肿术后并发症的外用中药组方及制备方法，由苏木3000克、白及2000克、秦究1000克、制川乌1500克、威灵仙1500克、红花1500克、荆芥1000克、防风1000克、芒硝200克、冰片50克、人工麝香20克组成。其制备方法是将前八种药物煎煮两次，合并煎煮液浓缩，加入芒硝后无菌灌，得到煎煮药液；把冰片，人工麝香溶于75％的乙醇溶液混合均匀，得到乙醇药液。本发明取具有使用方便，成本低廉，经济实惠，无毒无害，使用效果明确的优点，主要用于硬膜下血肿术后积液及积血吸收，防止并发症发生。诸药合用起到减少出血、渗出，加快血肿的吸收。安全可靠，易于推广使用。
青岛大学
2021-04-13
自动高效筛选第一时间诊断肢端肥大症
程然课题组在医学领域知名期刊Journal of Hematology & Oncology上发表了一种通过学习面部照片特征，构建肢端肥大症自动诊断和严重程度分类的深度学习方法。该方法可以帮助人们方便地进行自我筛查，从而对肢端肥大症进行早期诊断并因此得到早期治疗。并且，该方法是第一个具有肢端肥大症严重性分类功能的自动化方法，并对每种分类取得了89%以上的准确率（超过一般医生水准），为进一步推广应用奠定了基础。程然为论文共同通讯作者，合作单位包括北京协和医院与剑桥大学公共卫生和初级保健司。
南方科技大学
2021-04-14
一种研究活细胞内蛋白质互作的新方法
蛋白质之间的相互作用对生命活动至关重要。尽管已有不少体内研究蛋白互作的方法，但由于许多蛋白互作是高度动态的，因此用传统的方法难以捕获。本研究基于“招募”和“聚集”的原理，即将“诱饵”蛋白A锚定在线粒体的外膜上，如B蛋白能与A蛋白互作，则将被“捕获”到线粒体外膜，发生富集；如C蛋白不与A蛋互作，则不会发生定位变化（图1）。文章首先用线粒体锚定（Mito-docking）的方法有效验证了G蛋白亚基γ2和β1间的互作，并进一步运用该方法研究了核转运受体（importinαisoforms）与货物蛋白（经典的核定位信号cNLS）之间的互作，揭示了核转运受体-货物蛋白的识别特异性
武汉大学
2021-04-10
饲料蛋白质在反刍动物瘤胃内周转规律和利用机制的研究
本研究成果是立足我国蛋白质饲料资源短缺、人畜争粮、畜禽对饲料蛋白质利用率低以及动物粪便中含氮物质排放污染环境等现实问题，开展的以提高饲料蛋白质消化率、减少粪尿氮排放，和提高饲料蛋白质资源利用率为主要目标的系列研究，获 2012 年江苏省科学技术三等奖。该成果提高反刍动物生产率 5-10%、 N 素减排 5-7%。
扬州大学
2021-04-14
靶向双功能蛋白质工程溶栓新药（HV12p-rPA)研制
生物大分子药物是21世纪药物研究开发中最有前景的领域之一。运用生物信息学和计算机辅助药物设计方法开展蛋白质工程药物的分子设计是当今生物药物的研究热点。现在生物大分子药物已被全球公认为21世纪药物研究开发中最具尖端性及前沿性的研究领域，世界上所开展的所有最尖端、最先进的重大疾病治疗方法均与生物大分子药物有关，近年来蛋白质工程技术为药物的研究提供的有效的技术平台，加快了开发理想蛋白质工程药物的进程. 当前心脑血管疾病已成为对人类健康的最大威胁之一，研究开发高效的溶栓药已成为临床的迫切要求，尽管现有的溶栓药物疗效肯定，但其中大多数药物用药剂量大,治疗成本高, 还由于缺乏组织特异性和病变部位的靶向性，在体内极易降解，半衰期短或难以进入细胞内，并有潜在的出血性以及服药后血栓再生等缺点，如何提高溶栓药物的靶向性，使药物选择性地作用于血栓部位，以减少不良反应，是当前治疗心血管疾病的一个亟待解决的问题，运用基因组、蛋白组研究的最新成果以及采用现代生物技术开发新型高效靶向的溶血栓新药具有创新的学术价值和重大的社会意义及显著经济效益。近年来蛋白质工程技术将溶栓药物与抗凝剂等连接成既具溶栓活性,又具抗凝双重功能融合蛋白是目前国内外第三代溶栓药物研究的方向，新型溶栓剂的要求是具有多种功能综合在一起的理想的溶栓制剂,既具有较高的溶栓活性,又具抑制血栓的功能,从而使溶栓剂具有较高的纤维蛋白的专一性,降低溶栓药物使用后再栓塞形成的可能性。采用蛋白质工程技术设计具有抗凝溶栓双功能的新药已经成为现代药学的研究重点。同时随着基础研究血栓形成机制的进一步阐明,血栓疾病的发生非单一靶点引发而是一种多靶点疾病，针对血栓形成的特点和不同靶点进行更有效的抗血栓形成的新药研究是国内外该领域的前沿。 本项目是一种具有成为新一代溶栓新药的良好潜景的全新抗凝和溶栓双重功效水蛭素12肽-瑞普替酶融合蛋白(HV12p-rPA) 。
四川大学
2016-04-15
去除当归多糖提取物中蛋白质的吸附剂的制备方法
当归，主产于甘肃东南部，其根可入药，早在数千年前就已经被人们作为滋补、造血、抗炎的良药，随着现代植物化学和药理学的不断发展，发现其根的主要活性成分是多糖（Carbohyd. Polym., 2012, 89,713–722）。研究表明当归多糖具有造血刺激、免疫调节、抗肿瘤、抗氧化、抗糖尿病等多种生物活性，同时还能起到保护胃肠道和肝脏的作用（Carbohyd. Polym., 2012, 89, 713–722），但是其结构与生物活性的关系及作用机理尚不明确，为解决这一问题，首先应该分离出高纯度的当归
兰州大学
2021-04-14