靶向治疗脑胶质癌的药物

脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题，存在迫切的临床需求，申

请人发明的新药 ACT001 能够穿过血脑屏障，可在脑原位胶质母细胞

瘤动物模型上抑制 87%的肿瘤生长，并延长生存期 172%。其口服胶

囊制剂已进入澳洲临床 I 期试验，在已服药的多位病人中没有观察到

副作用，药代数据支持足够的安全性与疗效。因此， ACT001 有望成

为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药海内外上市，有望为脑胶

质母细胞瘤这一世界性的医学难题提供新的治疗手段，并且为靶向癌

症干细胞的药物研究提供新的探索内容。

项目特色：

发明的新药 ACT001（即 DMAMCL）可选择性杀灭癌症干细胞，

且可以透过血脑屏障，在脑部中的浓度达到血液中的 1.8 倍。临床前

动物试验显示其对脑胶质瘤动物的生存延长期为 172%，由于 ACT001

优异的安全性和治疗效果以及临床上的迫切需求，ACT001 只用了 3

个月获准进入发达国家临床 I 期试验。创新点如下：

1. ACT001 是采用“双缓”策略的药物，口服后缓慢吸收，体内

缓慢释放药物，推荐剂量下，无毒副作用。

2. ACT001 正在进行澳洲临床 I 期试验,目前已有多位患者服

用，没有药物相关的毒副作用，PK 数据优于临床前的动物试验。

3. ACT001 的可从天然产物小白菊内酯制备而来，而小白菊内

酯在西方传统草药小白菊中的含量很低（0.1%）。我们发现我国特有

的中药山玉兰根皮中，小白菊内酯的含量高达 9.6%，从而实现

ACT001 的大量生产。

4. ACT001 是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物，其在临床上的试用，将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值