应用于基因治疗的病毒载体

生物、医药及医疗机械

在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。    目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

用于基因治疗脊髓性肌萎缩症、黄斑病等。

1. 安全性好: NIH对于生物技术制品的相关评级，腺相关病毒载体（AAV）属于RG1，最安全等级; 迄今从未发现野生型AAV对人体致病（80%的人感染过AAV）；

2. 没有潜在的致瘤性: 重组腺相关病毒（rAAV）不插入基因组，不改变基因组结构，因而没有潜在的致瘤性；

3. 低免疫原性低: 基本不引起机体免疫排斥和炎症反应，因而能保持持久的体内留存能力和表达能力；

4. 靶向性强：在体感染特异性效果好，可以选择特定的器官进行转染；

5. 表达时程长：腺相关病毒载体（AAV）可以长期稳定地表达外源基因一年以上，甚至更久。

发明专利

1. 靶向CD19和EBNA1基因修饰的T细胞及其制备方法与应用, CN201810615864.2 2. 一种重组溶瘤痘苗病毒及其制备方法与应用, CN201711310440.7 3. 一种聚合物修饰的金纳米棒材料及其应用, CN202010253086.4等