新型基因编辑技术

该技术可利用人体自身存在的机制进行RNA的单碱基编辑，避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的潜在问题。

新型基因编辑技术（魏文胜团队）

　　LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing on RNA)是一类具有我国自主知识产权的新型基因编辑技术，该技术可利用人体自身存在的机制进行RNA的单碱基编辑，避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的潜在问题。LEAPER技术具有高精度、易于递送、长时效、高安全性等多种优点，并在包括遗传性疾病治疗方面展现出了可观的优势及潜能，成功为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。

LEAPER技术原理

　　近年来，以CRISPR/Cas9为代表的基因组编辑技术在生物医学等诸多领域产生了深远的影响，但存在的一系列问题使该技术在临床治疗应用中遭遇瓶颈。根源之一在于当前的基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达，从而造成 (1) 蛋白分子量过大使得通过病毒载体进行装载及人体内递送十分困难；(2) 由蛋白过表达引起的DNA/RNA水平的脱靶效应；(3) 由外源蛋白表达引起的机体免疫反应及损伤；(4) 机体内的预存抗体使外源编辑酶或效应蛋白被中和从而导致基因编辑失败等。

　　为解决上述问题，摆脱传统技术依赖于外源蛋白表达的桎梏，2019年魏文胜团队建立了具有我国自主知识产权的名为LEAPER的新型基因编辑技术。与RNAi类似，LEAPER充分利用了细胞中天然存在的机制：仅用一条RNA 就实现了精确高效的RNA单碱基编辑，从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题。研究人员利用LEAPER成功修复了来源于Hurler综合征病人的缺陷细胞，为未来相关疾病的治疗奠定基础。此外，LEAPER还有希望衍生出多种延展型技术，为生物医学等研究提供新型工具。