1. 痛点问题
自身免疫性疾病患者需要长期依赖免疫抑制剂和激素来控制病情,长期使用具有严重的副作用。虽然抗体类生物制剂展现出很好的疗效,但长期使用后的耐药性也是不可避免的。另外,有些自免病人对生物制剂本身就耐受,随着抗体制剂的广泛应用,可及性的提高,这类人群被暴露的数量也会逐年上升。因此,目前临床上缺少从源头上干预免疫反应发生的治疗技术。
2. 解决方案
以自身固有的调节性T细胞(Treg,一类具有免疫抑制功能的T细胞亚群)为基础的免疫方法,是未来治疗自免疾病的必然趋势。因为Treg可以阻止抗原呈递,从源头阻断了免疫反应的发生,是最高效的免疫抑制。清华大学基础医学院科研团队掌握的Treg核心专利技术,针对为满足临床需求的自免疾病,可以开发小分子化药和细胞治疗药物。
在研管线产品聚焦自身免疫性疾病,相关市场规模仅次于肿瘤市场,2023年的市场规模约为47亿美元,未来5年还会快速持续增长。
本项成果已成立衍生企业,布局了小分子化药和细胞药物2个品类,均处于临床前研究阶段。
本项成果的核心专利技术是基于Treg生物学的原创性科学发现,转化方面所涉及管线产品属于基于全新靶点和药物作用机理的创新药,并且相关概念验证(动物模型)也已经完成,具有转化价值。
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