本发明公开了鸟嘌呤核苷单磷酸还原酶1作为预防或治疗阿尔茨海默症的药物靶标的应用,所述药物为Lumacaftor或其衍生物或含有Lumacaftor的药物组合物。鸟嘌呤核苷单磷酸还原酶1(GMPR1)的水平在阿尔茨海默症患者中高于健康者,是阿尔茨海默症的治疗靶点。该Lumacaftor可以抑制GMPR1的活性,进而阻止神经元死亡,治愈阿尔茨海默症。本发明通过分子对接技术在所有已知药物中筛选出Lumacaftor,并在阿尔茨海默症模型小鼠中验证了其治疗效果。