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纳米药物开发
设计了一种基于非编码RNA靶向递送的多模态可视化纳米药物，初步实现了对体内肝癌细胞模型中肿瘤干细胞和侵袭转移的抑制。郭若汨博士、吴志强博士和王晶医生为该论文的并列第一作者，附属第一医院郭宇副主任医师为通讯作者。 该研究首先通过对临床标本进行分析，发现肝癌的非编码RNA治疗靶标。进而利用前期开发的肝细胞癌特异性“诊断-治疗一体化”纳米载体技术，实现对体内肝癌细胞的基因治疗和疗程中MRI实时显影。研究中发现，开发的纳米药物通过调控上皮间质转化/干性，抑制肝癌细胞的侵袭、转移和增殖。同时，负载治疗基因的纳米药物也具有磁共振成像等多模态分子显像功能。
中山大学
2021-04-13
新型凝乳酶药物
复方凝乳酶胶囊被广泛用于治疗小儿消化不良、吐奶等消化道疾 病，这类药物几乎无副作用，但是复方凝乳酶胶囊存在着蛋白水解谱 窄、疗效慢，适应症少的缺点。前期，本课题组在青藏高原发现了一 种新型的、对 α 酪蛋白、β 酪蛋白、γ 酪蛋白都具有较强水解活性的 凝乳酶 YS-1，该凝乳酶在物化特性上与传统复方凝乳酶胶囊中的小 牛皱胃凝乳酶较为类似，但蛋白水解谱广，可用于替换小牛皱胃凝乳 酶，提高传统复方凝乳酶胶囊功效、扩大其适应症，尤其在婴儿促消 化、止吐奶方
兰州大学
2021-04-14
肝癌靶向纳米药物
本项目提供了一种靶向肝癌细胞的纳米药物（LTAG-NPs）。该药 物以天然多糖搭载临床广泛使用的铂类抗癌药物，具有合成简便，成 分友好的特点，通过与肝（癌）细胞发生特异性结合，实现肝癌靶向 效果。药物在肝部高效富集并在肿瘤细胞中释药。因此，LTAG-NPs 在有效抑制肿瘤生长的同时，明显降低传统化疗药物强烈的毒副作用， 提高患者顺从度和安全性。具有较高临床应用价值和转化前景。 体外释药实验表明，在肿瘤细胞环境下，LTAG-NPs 4 小时释放 药物超过 20%，6 天药物全部释放，既在 6 天内缓慢持续释药；药物 代谢实验证明，LTAG-NPs 在注射小鼠体内 24 h 后仍保持较高药物 浓度，具有血液长循环效果；生物分布实验证明，纳米药物在肝部的 富集是传统化疗药物的 5-6 倍，明显降低了在肾脏的积累；对于同时 种有肝异位瘤和肺异位瘤的小鼠，LTAG-NPs 在肝异位瘤的富集量为 肺异位瘤的 2.5 倍，说明具有优异的肝肿瘤靶向能力。体内抑瘤实验 证明，纳米药物具有与传统化疗药物相当的抑瘤效果但毒副作用明显 降低，尤其是明显降低了肾毒性。大剂量注射传统化疗药物的小鼠在 5 天内全部死亡，而纳米药物组则保持存活率 100%，且小鼠体重稳 步上升，体征良好。 以上动物实验全部由医院完成并进行相关评价
南开大学
2021-04-13
新型抗体类药物开发
已有样品/n构建具有自主核心知识产权的新型抗体筛选平台，包括人源抗体展示技术平台，C型单域抗体筛选平台，Fc优化技术平台，开展烈性病毒治疗性抗体、新型小型化抗体药物、对现有抗体类药物的改造等，包括如埃博拉病毒中和抗体、靶向间皮素的抗肿瘤C型单域抗体、改造风湿性关节炎药物等。
中国科学院大学
2021-01-12
多功能基因编辑纳米载体研究进展
开发了一种还原敏感的多功能载体材料，载体的疏水性嵌段包载抗肿瘤光动力药物Ce6，携带NTA基团的嵌段则通过NTA和Cas9蛋白末端His标签之间的特异性结合高效负载Cas9蛋白/sgRNA复合物，然后通过静电组装在外层引入靶向肿瘤组织的iRGD分子。这样的载体结构设计和药物联合输送为实现肿瘤组织特异性的基因编辑和联合治疗提供了可行性。纳米药物靶向输送至肿瘤细胞后，在近红外光的辐照下，Ce6产生的活性氧使溶酶体破裂，使纳米药物从溶酶体中逃逸出来，NTA和载体聚合物之间的二硫键可响应胞质内的谷胱甘肽等还原剂而断裂，从而将Cas9蛋白/sgRNA复合物从载体上释放出来，执行基因编辑功能。在正常的组织中，由于没有近红外光的辐照，Cas9蛋白/sgRNA复合物难以从溶酶体中逃逸，无法执行基因编辑的功能。通过红外光辐照和还原敏感设计实现了肿瘤组织特异的基因编辑。此外，肿瘤细胞在受到Ce6所生成活性氧攻击时，会上调Nrf2（一种活性氧代谢的关键蛋白）的表达，提高肿瘤细胞对活性氧的耐受性。使用靶向Nrf2基因的sgRNA，可以通过联合输送的Cas9蛋白/sgRNA复合物使Nrf2基因失活，提高肿瘤细胞对活性氧的敏感性。总而言之，通过多功能载体联合输送Ce6和Cas9蛋白/sgRNA复合物，一方面实现了肿瘤特异性的基因编辑，另一方面也实现了基因编辑和光动力治疗的联合治疗，协同提高了基因编辑的特异性和治疗效果，为基因编辑技术的发展提供了一个新的方向。
中山大学
2021-04-13
新型肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体研发
缺乏安全、高效率的基因导入载体是当前基因治疗面临的关键科学问题和技术难题。我们在前期研究中，针对目前常用的聚乙烯亚胺（PEI25K）非病毒基因载体面临的不可降解、毒性大、难代谢、靶向性差等问题，采用肝素与小分子量聚乙烯亚胺（PEI）为主要原料，设计、制备了一种新型的肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体，具有可降解、毒性低、可靶向肿瘤、可静脉注射等特点，显示了较好的临床应用前景。本项目将在前期研究的基础上，进一步优化肝素/PEI的制备工艺，阐明影响肝素/PEI生物学效应的关键因素，研究其体内分布、代谢和早期安全性，研发一种具有临床应用前景的新型肝素/PEI靶向肿瘤基因治疗载体，为创制新型肿瘤基因治疗药物提供新的基因导入系统选择。 针对当前常用PEI25K（聚乙烯亚胺）非病毒基因载体不可降解、毒性高和靶向性差的缺点，首先采用肝素偶联小分子量PEI制备了一种新型可降解、毒性低、转染效率高的阳离子肝素-PEI基因载体，进一步利用肝素具有肿瘤靶向性、带负电荷、可在肿瘤部位快速降解、生物相容性好等特点，通过在DNA/肝素复合物表面修饰肝素，制备了一种肿瘤靶向的新型肝素/PEI基因载体。下一步将研究肝素/PEI的粒度分布、行貌、表面电位、稳定性、基因装载能力、降解行为、基因释放行为等理化性质，阐明制备工艺对这些重要理化性质的影响规律。研究肝素/PEI的细胞毒性、转染效率、肿瘤靶向性、体内分布等生物学效应，阐明肝素/PEI的理化性质对这些体内外生物学效应的影响规律。基于我们已有的非病毒基因载体中试生产平台，设计肝素/PEI中试生产流程，开展中试制备工艺研究。
四川大学
2016-04-15
肾小球疾病新型药物研发
紫檀茋可有效防治肾小球疾病的活性作用，拟依托上述工作基础和本项目的实施运行，以新药产品研发为导向，力争研制开发以紫檀茋为主要活性成分的肾小球疾病防治新型药物，本项目具备良好的可行性。项目申报团队中药干预防治肾小球疾病，特别针对紫檀茋的药理活性开展了多项深入研究。在国际上率先发现和报道了紫檀茋对肾脏疾病，特别是肾小球损害具有确切的改善治疗作用；2014年获得国家专利授权保护（专利号ZL201210359684.5）
南京大学
2021-04-14
锰锌铁氧体靶向纳米复合载体及其制备方法
本发明涉及一种锰锌铁氧体靶向纳米复合载体及其制备方法，采用化学共沉淀法，将壳寡糖、γ‑聚谷氨酸与锰锌铁氧体复合，三种物质交联反应后生成100nm以下的颗粒，该方法操作简单，得到的锰锌铁氧体靶向纳米复合载体呈现典型的核壳结构，这种磁性纳米晶可通过改变磁场及温度具有靶向和缓释的能力，比单一锰锌铁氧体更具有临床实际应用的前途。
曲阜师范大学
2021-05-07
类胡萝卜营养素的纳米载体技术
针对食品中的脂溶性营养素（天然色素、维生素等）普遍存在的溶解度低， 对光、热敏感，易氧化、分解以及生物利用率低等问题，本实验室通过纳米级包 埋载体技术，在显著改善功能因子水溶性的同时，提高其储藏稳定性和生物利用率。以 β-胡萝卜素为例的纳米乳液产品，储藏期间粒径保持在 100 nm 左右， 同时水包油的剂型显著改善了该色素在水相产品中的应用，并显著提高了营养素 的体内生物利用率。本技术加工手段温和，过程中无污染，非常适用于食品功能 因子的深加工，提高产品的附加值。
江南大学
2021-04-11
改性纳米金刚石可作为定向送药的载体
克拉斯诺亚尔斯克科学中心与韩国同行所组成的联合科研团队通过对爆炸法生产的纳米金刚石进行改性处理使其成为定向送药的载体，并可同时具备延长药物释放时间，提高治疗效果的功效。
科技部
2021-04-16