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核酸基因药物的体内递送载体
基因治疗可用于包括癌症、艾滋病、心血管病、传染性疾病等在内的各种获得性和遗传性疾病。近几年来核酸及基因药物得到快速发展,已有多个核酸药物经FDA批准应用于临床治疗。基因治疗相对其它治疗方法有着若干优势,但在实际应用过程中也面临着一些挑战。其中,基因输送载体对于基因治疗来说是十分关键。目前开发基因输送载体的策略主要分为病毒和非病毒介导的输送系统。病毒载体具有非常高的输送效率并且可以保证基因的长期表达,因此是目前临床上应用最多的载体。但病毒载体在临床使用过程中也暴露出了许多缺陷,这些缺陷大大限制了病毒载体的应用。为了克服病毒载体的诸多不足,近些年来非病毒载体得到了迅速发展。这其中就包括研究最广泛的非病毒载体聚乙烯亚胺。PEI是最好的体外转染试剂之一并且已经被一些研究工作者当成聚合物类基因转染试剂的“金标准”。 PEI的转染效率和细胞毒性主要受其分子量、支化程度、表面电势和粒径的影响。随着分子量的升高,支链PEI转染效率升高;然而,细胞毒性也同时升高。为了消除或降低与PEI有关的细胞毒性,目前已经发展出了多种不同的策略。这些策略主要包括使用直链高分子量PEI,用多糖、亲水性聚合物(如PEG)、二硫键连接臂、脂质基团等取代或连接高分子量和低分子量的支链PEI市场上销售的PEI分子量范围非常广泛,从1000 Da以下到1.6 × 103 kDa都有。 维生素E是一种脂溶性化合物,它包括生育酚和生育三烯酚,其中α-生育酚是自然界中分布最广泛、含量最丰富并且活性最高的维生素E形式。维生素E的生物功能除了最熟知的抗氧化功能之外,还涉及酶活性的调节、基因表达调控以及神经生物学功能等。通过消化道吸收进入血浆的维生素E经受体介导进入肝细胞,进入肝细胞的维生素E又在维生素E结合蛋白的运输下进入肝外组织。维生素E本身的疏水性质、丰富的生物调节功能以及其受体介导的肝细胞摄取方式都预示着用它来修饰PEI有助于实现基因的器官靶向的递送。 因此,我们开发了维生素E修饰的聚乙烯亚胺衍生物及其合成方法和应用。维生素E的修饰有利于基因质粒的包载、递送和释放,其毒性随着PEI上的维生素E饰数目的增加而降低,维生素E的修饰能够大大增加pDNA质粒的细胞摄取后基因编码蛋白的表达。动物体内实验表明PEI衍生物可成功将pDNA质粒输送到小鼠的肝脏和肺脏中,该复合物(PEI/pDNA)能进入肝脏和肺脏细胞并进一步释放质粒DNA和基因表达。本成果具有聚乙烯亚胺衍生物作为基因输送载体具有毒性低、转染效率高和基因药物已释放等优点。
北京大学 2021-01-12
鬼臼毒素类抗癌药物
以桃儿七提取物鬼臼毒素为先导化合物开发的抗癌药物依托泊苷(VP-16)及其磷酸盐、替尼泊苷(TM-26)等可干扰拓扑异构酶Ⅱ,从而抑制DNA合成,临床上广泛应用于小细胞肺癌、急性白血病及前列腺癌等多种癌症的治疗。但这些药物也存在水溶性差、易产生耐药等缺点。本成果以鬼臼毒素及其类似物鬼臼毒素为底物,利用拼合原理,引入水溶性氨基酸,构建三类新型结构的化合物。
兰州大学 2021-01-12
靶向治疗脑胶质癌的药物
脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题,存在迫切的临床需求,申请人发明的新药 ACT001 能够穿过血脑屏障,可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制 87%的肿瘤生长,并延长生存期 172%。其口服胶囊制剂已进入澳洲临床 I 期试验,在已服药的多位病人中没有观察到副作用,药代数据支持足够的安全性与疗效。因此, ACT001 有望成为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药海内外上市,有望为脑胶质母细胞瘤这一世界性的医学难题提供新的治疗手段,并且为靶向癌症干细胞的药物研究提供新的探索内容。 项目特色: 发明的新药 ACT001(即 DMAMCL)可选择性杀灭癌症干细胞,且可以透过血脑屏障,在脑部中的浓度达到血液中的 1.8 倍。临床前动物试验显示其对脑胶质瘤动物的生存延长期为 172%,由于 ACT001优异的安全性和治疗效果以及临床上的迫切需求,ACT001 只用了 3个月获准进入发达国家临床 I 期试验。创新点如下: 1. ACT001 是采用“双缓”策略的药物,口服后缓慢吸收,体内缓慢释放药物,推荐剂量下,无毒副作用。 2. ACT001 正在进行澳洲临床 I 期试验,目前已有多位患者服用,没有药物相关的毒副作用,PK 数据优于临床前的动物试验。 3. ACT001 的可从天然产物小白菊内酯制备而来,而小白菊内酯在西方传统草药小白菊中的含量很低(0.1%)。我们发现我国特有的中药山玉兰根皮中,小白菊内酯的含量高达 9.6%,从而实现ACT001 的大量生产。 4. ACT001 是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物,其在临床上的试用,将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值
南开大学 2021-04-13
上海仪研YJ-0613C药物凝固点测定器(0-100度)
YJ-0613C药物凝固点测定器(0-100度) 本仪器按《中华人民共和国药典》2020年版四部 通则 0613凝点测定法设计制造,测定药物由液体凝结为固体时候,在短时间内停留不变的最高温度。某些药品具有一定的凝点、纯度变更,凝点亦随之改变。测定凝点可以区别或检查药品的纯杂程度。  一、主要技术特点    1、本仪器的设计完全符合《中华人民共和国药典》的要求。    2、仪器设计合理,安装简单,使用方便。    3、内外试管采用磨口配合,操作方便。    4、本仪器采用透明高硼玻璃烧杯,能很好的观察试样。    5、聚四氟乙烯或不锈钢固定盖,坚固耐用,抗腐蚀性强。    6、高精度水银温度计,使温度精度达到0.1度。    7、配有低温恒温槽是自带制冷和加热的高精度恒温源, 可在机内水槽进通过软管与恒温杯相连,作为恒温源配套使用,为用户工作时提供一个热冷受控,温度均匀恒定的场源。    8、隐藏推拉式排水管路,方便排液。    9、内置新一代温度控制程序,确保设备运行稳定。    10、全封闭压缩机组制冷,制冷系统具有过热、过电流多重保护装置。    11采用XMT模拟数字PID自动控制系统,温度数字显示。   12、内胆、台面均为全不锈钢,清洁卫生,美观耐腐蚀。   13、恒温杯1000ml,双层夹套设计,上下各带一个螺纹小嘴,用于连接胶管,可通冷热介质,玻璃烧杯外层为平底设计,内层可做成平底或圆底。 二、主要技术参数及指标    1、双层凝固点试管:       内试管为内径约25mm、长约170mm的试管       外试管为内径约40mm、长约160mm的试管    2、水银温度计:       (0~50)℃,分度0.1℃,符合药典的要求       (50~100)℃,分度0.1℃,符合药典的要求 3、搅拌器:     高硼玻璃制,上端略弯,末端先铸一小圈,     直径约为18mm,然后弯成直角。 4、1000毫升透明高硼玻璃烧杯
仪研智造(上海)药检仪器有限公司 2025-02-20
湿法刻蚀镍酸镧薄膜和铁电薄膜/镍酸镧复合薄膜的腐蚀液及其制备方法
一种湿法刻蚀镍酸镧薄膜和铁电薄膜/镍酸镧复合薄膜的腐蚀液,由双氧水、硝酸、氢氟酸和纯净水配制而成,纯净水、双氧水、硝酸、氢氟酸的体积比为:纯净水∶双氧水∶硝酸∶氢氟酸=1∶2~3∶0.5~1.0∶0.06~0.12。所述腐蚀液的制备方法,按上述配方在常温、常压下将计量好的纯净水与双氧水混合均匀,然后加入计量好的硝酸并混合均匀,继后加入计量好的氢氟酸并混合均匀。所述腐蚀液可干净、彻底地一次性去除SiO2 和/或Pt表面的LNO薄膜或LNO复合薄膜,得到边缘清晰、侧蚀比小的刻蚀图形。
四川大学 2021-04-11
铌酸锑纳米棒复合生物滤料
(专利号:ZL 201510339003.2) 简介:本发明公开了一种铌酸锑纳米棒复合生物滤料,属于污水处理技术领域。该铌酸锑纳米棒复合生物滤料的质量百分比组成如下:铌酸锑纳米棒35-50%、碳酸铵9-18%、锗酸镧纳米片8-16%、硅酸钠2-7%、脂肪醇聚氧乙烯醚羧酸钠0.5-2%、水20-35%。本发明制备出的铌酸锑纳米棒复合生物滤料表面粗糙,具有耐水性能优良、热稳定性好、孔隙率高、比表面积大、吸附能力强和可重复使用等特点,有利于滤料表面微生物膜的形成与生长,在污水处理领域具有良好的应用前景。
安徽工业大学 2021-04-11
铝酸锂纳米片多功能复合涂料
(专利号:ZL 201510055937.3) 简介:本发明公开了一种铝酸锂纳米片多功能复合涂料,属于功能材料领域。铝酸锂纳米片多功能复合涂料的质量百分比组成如下:铝酸锂纳米片18‑35%、纳米氧化锆5‑15%、萜烯树脂乳液11‑20%、苯乙烯丙烯酸酯共聚合物乳液6‑12%、丙二醇甲醚醋酸酯3‑8%、甲基硅油乳液3‑8%、水20‑35%、聚乙二醇1‑3%、聚丙烯酰胺0.2‑1%、丙二醇0.1‑1%、聚氧丙烯甘油醚0.05‑0.2%、二甘醇0.5‑3%、聚醚改性聚二甲基硅氧烷0.05‑0.5%。本发明所提供的铝酸锂纳米片多功能涂料具有防腐、阻燃、防霉抗菌、防污、防水及保温等多种功能,在建筑物及设备用涂料方面具有良好的应用前景。  
安徽工业大学 2021-04-11
锂离子电池正极材料锰酸锂
成果描述:针对目前太阳能、风能和电动汽车、电动自行车的飞速发展对储能电池寿命、安全性能以及低成本需求,以及现有储能电池能量密度和功率密度不够,安全性差且使用寿命短的矛盾。本项目通过对制备工艺的严格控制合成单晶结构锰酸锂系正极材料,用碳纳米管从微观层面上改善锰酸锂系正极材料的性能,结合金属改性以及高分子材料的表面包覆制备出高比容量、高安全性和长寿命锰酸锂系储能电池电极材料。通过与锰酸锂系电极材料相匹配的电解质和负极材料的优化和修饰,以及电池的合理设计开发基于锰酸锂系正极材料的高性能储能电池,实现锰酸锂系储能电池在智能电网储能等方面的应用。市场前景分析:低成本普通锰酸锂电池可广泛应用于储能系统,比如高档住宅小区的太阳能路灯、景观照明灯、移动通讯基站蓄电池、风能发电等储能系统。以化学二氧化锰为锰源掺杂改性制备的高温锰酸锂电池具有容量高、动力性好等优点,可广泛应用于动力电源系统市场,主要针对电动自行车、电动汽车、电动观光车、旅游游艇等。与同类成果相比的优势分析:克容量(1C):110mAh/g; 10C/1C>80%; 普通型:常温循环800次保持80%以上; 高温型:55℃循环500次保持70%以上。 国际领先。
四川大学 2021-04-11
脂肪酸甲酯(生物柴油)延伸产品
一、我们开发了有知识产权的新的生物柴油生产工艺,所得的的脂肪酸甲酯纯度比较高,杂质少,适合用于下游延伸产品的开发。配合我们的生物柴油生产工艺,我们进行了棉酚、低聚糖和天然维
南京工业大学 2021-01-12
甲基丙烯酸缩水甘油酯
甲基丙烯酸缩水甘油酯(GMA) 又称甲基丙烯酸环氧丙酯,是无色透明的液体,密度11074 ,折光率 114480 ,沸点189 ℃, 熔点- 50 ℃, 闪点84 ℃, 色相 (APHA) < 75 ,不溶于水,易溶于有机溶剂,对皮肤和粘膜有刺激性,几乎无毒。由于GMA 分子内既含有碳碳双键,又含有环氧基,具有很高的反应活性,可广泛应用于医药、感光材料,有机合成及聚合物改性等众多领域,所得的产品有优良的防紫外、耐水和耐热等特点,是一种重要的精细化工原料。本项目采取环氧氯丙烷与甲基丙烯酸钠在特定催化剂作用下反应,高收率制备甲基丙烯酸缩水甘油酯。主要原料: 甲基丙烯酸、环氧氯丙烷、碱、催化剂主要设备:普通反应釜及相关的减压蒸馏配套设备小试技术,可技术转移及合作中试开发联系人: 河北工业大学化工学院 王家喜 13389075337
河北工业大学 2021-04-13
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