骨关节炎（osteoarthritis，OA）是全球最常见的肌－骨骼系统慢性退变性疾病之一，目前可供选择的临床治疗方法很少，并且均不能有效延缓疾病进展，因此研究新的方法治疗OA 有重要的临床意义。基础研究显示，软骨细胞肥大分化是造成OA 病变持续进展的重要原因之一，而Cbfa1 基因是调控软骨细胞肥大分化的关键基因，是各种调控因素的汇集点，Cbfa1 只在骨骼系统中表达，并且应用Cbfa1(﹢/﹣)实验小鼠研究发现，Cbfa1 表达量减少会减轻OA 的病变程度，延缓疾病进展，我们前期研究显示表达Cbfa1 siRNA的腺病毒能够有效阻断Cbfa1 的表达。因此我们准备用RNA 干扰技术抑制Cbfa1 的表达，阻断OA 病变组织中软骨细胞进一步成熟分化，研究采用这种方式能否延缓OA 病变进展，或者能够修复关节病变组织，并且进一步明确软骨细胞肥大分化对OA 发病和病变进展的影响。

成果创新点 首个 CENP-E 马达驱动域结合的有机小分子化合物 Syntelin，对实验性乳腺癌的有较好的治疗作用，可用于 制备抑制肿瘤细胞增殖药物。对实验性乳腺癌的有较好的 治疗作用，可用于制备抑制肿瘤细胞增殖药物。 技术成熟度 关键技术研发阶段 转化计划 转让 所需支持 预计所需资金 5000 万

光动力治疗（Photodynamic Therapy, PDT）是近年来兴起的一种治疗恶性肿瘤新模式，局部病灶选择性摄取光敏剂并给予适当波长的光照，通过光敏剂介导产生自由基导致氧化损伤，引起靶细胞的凋亡和坏死。

本专利（专利号：ZL201310124826.4 ,发明人系荣昌校区教师，长期从事新中兽药的研发），及中药组 合物，特别涉及防治兔A型魏氏梭菌病的中药组合物,还涉及这种中药组合物的提取物和制备方法，还涉及由 提取物制得的制剂及其应用。目的在于提供预防和治疗防治A型魏氏梭菌病的中药组合物，配方独特,原料来 源广泛，成本低廉。具有清热解毒、凉血止血,能够很好的预防和治疗A型魏氏梭菌病。A型魏氏梭菌病，是常见的一种急性致死性腹泻病，其发病率和死亡率均高，对养殖业的危害极大。祖 国医学认为此病是外邪入里而出现的里热症，其致病机制是热炽盛，犯及气血、致瘀、致热，外窜经络，内 伤脏腑，气阴损伤。饲养管理不良，饲料突然改变、搭配不当、粗纤维不足，使肠道内环境发生改变，肠道 正常菌群破坏,使得A型魏氏梭菌大量繁殖，并产生A型魏氏梭菌外毒素,使感染动物中毒死亡。因此临床上 急需一种中药组合物,能够增强的免疫力,抑制A型魏氏梭菌的生长,中和A型魏氏梭菌产生的夕卜毒素。本专利拟以独占许可方式转让给相关兽药企业,因此，如果本专利能被采用成功上市，将会提高犬细小 病毒病的治疗效果,加之中药残留低,毒副作用小，应用前景非常可观。

本发明公开了一种转录诱导精子形成基因 40(Tisp40)在治疗血管损伤后再狭窄中的功能和应用。本发明以 Tisp40 基因敲除小鼠和野生型小鼠为实验对象，通过血管损伤模型，进行了小鼠内膜新生、血管壁细胞增殖水平和平滑肌细胞表型转换的检测。结果表明，Tisp40 基因敲除可以明显抑制内膜新生和细胞增殖，抑制平滑肌细胞由收缩型向合成型转换。这表明 Tisp40 在血管损伤后再狭窄中的功能主要体

本发明公开了一种 2-羟丙基-β-环化糊精(HPCD)在制备治疗 X-连锁肾上腺脑白质退化症(X-ALD)的药物中的应用，属于生物医药领域。本发明通过对野生型和 X-ALD 模型小鼠(ABCD1 基因敲除小鼠)注射 2-羟丙基-β-环化糊精，对注射 HPCD 小鼠的细胞进行细胞、肾上腺和小脑组织切片进行 Filipin 染色，测量其血浆总胆固醇、极长链脂肪酸、

首个 CENP-E 马达驱动域结合的有机小分子化合物 Syntelin，对实验性乳腺癌的有较好的治疗作用，可用于制备抑制肿瘤细胞增殖药物。对实验性乳腺癌的有较好的治疗作用，可用于制备抑制肿瘤细胞增殖药物。 

本发明属于干细胞与生物技术领域，涉及间充质干细胞的新应用。携带miR-122的小鼠脂肪来源的间充质干细胞的构建方法，和携带miR-122的成人脂肪来源的间充质干细胞的构建方法。另外，本发明还提供了携带miR-122的脂肪来源的间充质干细胞用于制备治疗肝纤维化尤其是HBV病毒感染的肝纤维化治疗制剂应用。本发明较之未携带miR-122的普通间充质干细胞，可避免HBV对植入细胞的影响，更好地发挥干细胞疗效，进而更好地促进肝脏病理恢复，改善肝功能和全身状态，从而为临床治疗肝纤维化，特别是乙肝相关肝纤维化开辟细胞治疗的新途径。

胰岛素注射笔因具有简便易学、剂量准确、方便耐用、微痛、效佳等优点，现已广泛地运用于糖尿病患者，其上使用的都是只有一根针管的一次性注射针头，目前长度有 5mm、6mm、8mm 和 12mm 等规格，针管外径有 0.25mm、0.3mm 和 0.33mm 等规格，可以根据年龄、胖瘦程度和注射部位来进行选择。但是中国胰岛素注射技术现状调查结果显示，现有注射胰岛素患者中仍有约 37%的血糖控制不合格；94.4%的患者仅在腹部等一个部位内进行轮换注射；只有 22%的患者遵循每天同一时间注射同一部位的规则；有 30%的患者腹部注射时没有捏皮，55.4%的患者没有注射完就松开皮肤皱褶，如果使用 8 毫米的针头就可能把胰岛素打到肌肉里。由于胰岛素本身是一种生长因子，反复在同一部位注射会导致该部位皮下脂肪增生而产生硬结，再在这里注射，胰岛素的吸收率就会下降，吸收时间过长导致血糖控制不稳定。调查发现，约有 31.1%的患者注射部位已出现肿块，其中九成发生在腹部，但仍有患者选择在脂肪增生部位注射。实际上，人体适合注射胰岛素的部位不光是腹部，大腿外侧、手臂外侧 1/4 处和臀部都可以。不同注射部位的轮换指的是在腹部、手臂、大腿、臀部间轮换注射，采用轮换注射部位的方法可以有效提高疗效，避免出现并发症的几率。胰岛素注射针头长度不同，注射角度、手法也不同。如使用长度为 8 毫米、12 毫米的针头，注射时须捏起皮肤并以 45°角注射，以增加皮下组织厚度，降低将胰岛素注射至肌肉层的风险。

多发性骨髓瘤(Multiple myeloma，MM)和三阴性乳腺癌(triple-negative breast cancer，TNBC)是两种截然不同的肿瘤类型，据之前统计和预测，2018年仅在美国两者合计有大于7万例新增病例，并导致超过1.6万人死亡（American Cancer Society 2018 Facts and Figures）。MM起源于恶性浆细胞增殖, 而TNBC则是一种由缺乏雌激素、孕酮和HER2受体导致的对大多数激素疗法具有耐药性的高度转移性乳腺癌。尽管MM和TNBC在生理表现或目前的药物干预方面没有明显的相似之处，但它们都依赖于26S蛋白酶体功能来维持正常的肿瘤生存。这一依赖性也成为了TNBC和MM的“阿喀琉斯之踵”。FDA已经批准bortezomib、carfilzomib和ixazomib等数个蛋白酶体抑制剂以治疗MM，但这类药物的使用通常会导致癌症耐药性与复发，最终使治疗失败，因此亟需开发克服耐药的新的治疗方法。  26S蛋白酶体在其不同的亚基上有>300个保守的磷酸化位点，但参与相关修饰的激酶和磷酸酶还远未获得充分研究。美国UCSD的Dixon课题组之前研究发现双特异性酪氨酸磷酸化调控激酶2（DYRK2）是一个蛋白酶体调控激酶（X. Guo et al., Nature Cell Biology 18, 202-212 (2016)）。它磷酸化蛋白酶体RPT3亚基上的Thr25位点，增强蛋白酶体活性；抑制这一磷酸化过程则显著降低蛋白酶体活性，进而导致TNBC小鼠异种移植模型中肿瘤细胞周期进展受阻、生长减缓（S. Banerjee et al., PNAS 115, 8155-8160 (2018)）。本工作验证了蛋白酶体调节因子DYRK2作为多发性骨髓瘤和三阴性乳腺癌的治疗靶标的可行性，并报道了一种高效、高选择性的DYRK2小分子抑制剂，在细胞与动物水平验证了该分子的抑癌作用。由于使用了抑制蛋白酶体调节因子这一新颖的机制，该小分子抑制剂可以克服多发性骨髓瘤和三阴性乳腺癌对蛋白酶体抑制剂产生的耐药性。该工作表明靶向26S蛋白酶体调节因子有望成为针对多发性骨髓瘤和三阴性乳腺癌的新治疗策略，为克服肿瘤耐药性难题提供了新的思路。目前，雷晓光、肖俊宇课题组正在与北大人民医院路瑾医生的团队紧密合作，进一步积极推进针对临床中多药耐药的多发性骨髓瘤的转化医学研究与临床前候选药物开发。