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妇科恶性肿瘤分子机理及干预治疗研究
本项目以国家重大专项、"863"和"973"项目等为基础，多年来深入研究妇科恶性肿瘤发生发展相关的重要分子机制，并以此研究为基础，探索和发展在妇科恶性肿瘤治疗方面可能的新思路、新途径及新策略，并取得了创新性成绩。 1、妇科恶性肿瘤发生发展相关基因的筛选、鉴定、功能与临床预后研究： 应用SEREX、差异蛋白质组学和免疫蛋白质组学等方法鉴定与妇科恶性肿瘤发生发展相关的新基因或功能未知基因。采用多种卵巢癌动物模型对上述多个功能未知和新基因进行了功能研究，揭示了它们在妇科恶性肿瘤发生发展中的作用。 2、妇科恶性肿瘤干预治疗研究 针对卵巢癌细胞开展了新型主动免疫治疗研究。将主动免疫治疗与阻断肿瘤内血管生成、淋巴管生成等抗肿瘤间质治疗相结合，为肿瘤疫苗及抗肿瘤间质治疗研究提供了新思路。针对在肿瘤中高表达，与肿瘤发生、发展、转移、预后等密切相关的基因为靶点，构建了一系列针对单靶点和双靶点的RNA干扰治疗载体，对卵巢癌等多种移植瘤开展RNA干扰基因治疗研究，筛选出了有明显抗肿瘤活性的新型基因治疗候选药物。 这些代表性研究成果共表相关论文40余篇，这些开创性的研究已经作为他人进一步研究的基础, 并得到其他研究者所发表论文的证实。
四川大学
2016-04-29
新型肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体研发
缺乏安全、高效率的基因导入载体是当前基因治疗面临的关键科学问题和技术难题。我们在前期研究中，针对目前常用的聚乙烯亚胺（PEI25K）非病毒基因载体面临的不可降解、毒性大、难代谢、靶向性差等问题，采用肝素与小分子量聚乙烯亚胺（PEI）为主要原料，设计、制备了一种新型的肝素/PEI肿瘤靶向基因治疗载体，具有可降解、毒性低、可靶向肿瘤、可静脉注射等特点，显示了较好的临床应用前景。本项目将在前期研究的基础上，进一步优化肝素/PEI的制备工艺，阐明影响肝素/PEI生物学效应的关键因素，研究其体内分布、代谢和早期安全性，研发一种具有临床应用前景的新型肝素/PEI靶向肿瘤基因治疗载体，为创制新型肿瘤基因治疗药物提供新的基因导入系统选择。 针对当前常用PEI25K（聚乙烯亚胺）非病毒基因载体不可降解、毒性高和靶向性差的缺点，首先采用肝素偶联小分子量PEI制备了一种新型可降解、毒性低、转染效率高的阳离子肝素-PEI基因载体，进一步利用肝素具有肿瘤靶向性、带负电荷、可在肿瘤部位快速降解、生物相容性好等特点，通过在DNA/肝素复合物表面修饰肝素，制备了一种肿瘤靶向的新型肝素/PEI基因载体。下一步将研究肝素/PEI的粒度分布、行貌、表面电位、稳定性、基因装载能力、降解行为、基因释放行为等理化性质，阐明制备工艺对这些重要理化性质的影响规律。研究肝素/PEI的细胞毒性、转染效率、肿瘤靶向性、体内分布等生物学效应，阐明肝素/PEI的理化性质对这些体内外生物学效应的影响规律。基于我们已有的非病毒基因载体中试生产平台，设计肝素/PEI中试生产流程，开展中试制备工艺研究。
四川大学
2016-04-15
一种治疗急性痛风的中药制剂
痛风是一种全球性疾病，但是目前尚无根治痛风的方法，常用西 药秋水仙碱等在缓解症状的同时，常常伴随者严重的毒副作用。目前 急需开发高效、低毒的新药。本痛风方在借鉴前人验方和临床实践的 基础上，运用现代的科学技术，探索出了高效、低毒的中药方剂。该 痛风方治疗痛风疗效肯定，且副作用轻微，具有西药不可替代的优势。药物治疗仍然是目前治疗痛风的主要手段。西药如秋水仙碱、非 甾体类抗炎药及苯溴马隆等常用西药，其在迅速缓解症状的同时，常 常伴随着严重的副作用，这极大的限制了其临床运用。本痛风方能显 著
兰州大学
2021-04-14
治疗乳腺肿瘤的药艾卷及其制备方法
本发明公开了一种治疗乳腺肿瘤的药艾卷及其制备方法，药艾卷的原料药的组成和重量配比为：艾绒40～60克、桃仁0.8～1.2克、红花1.15～1.8克、元胡1.1～1.8克、丹皮1.1～1.8克、乳香1.1～1.8克、没药1.15～1.8克、苍术1.15～1.8克、赤芍1.1～1.8克、雄黄1.6～2.4克、麝香0.8～1.2克、鸡血藤1.2～1.8克、冰片0.8～1.2克、当归1.25～1.8克、川芎0.8～1.2克。该种药艾卷的疗效好，无毒副作用，使用方便，治疗成本低。
西南交通大学
2016-10-21
治疗骨质疏松的药艾卷及其制备方法
一种治疗上消化道出血的药物制剂及其制备方法，包括以下重量配比的药物原料：三七5-12份、白及6-15份、熟大黄6-15份、甘草6-15份、龙骨20-50份、牡蛎20-50份、山茱萸20-50份。取所述配比三七、白及，粉碎备用；取所述配比熟大黄、甘草、山茱萸混匀，加水煎煮1-3次，合并煎液，滤过，滤液备用；取所述配比龙骨、牡蛎，加水煎煮1-3次，合并煎液，滤过，滤液与B步的滤液合并，浓缩得清膏；取清膏，加入三七粉、白及粉，制剂即得。该药物制剂可更好保留药物有效成分，能有效地治疗上消化道出血，治疗作用良好，市场前景广阔。该方法针对现有技术，将中药配方制成现代制剂，不仅服用方便，而且工艺科学合理。
西南交通大学
2016-10-21
托珠单抗治疗新冠肺炎研究成果
中国科大附一院（安徽省立医院）呼吸与危重症医学专家徐晓玲教授与中国科大生命科学与医学部魏海明教授团队合作研究发现，托珠单抗能改善重症COVID-19患者的临床症状，是救治新冠肺炎重症患者的有效方法。该研究成果于4月29日以“Effective Treatment of Severe COVID-19 Patients with Tocilizumab”为题，在线发表于“Proceedings of the National Academy of Sciences”（《美国科学院院报》，缩写为PNAS）。中国科大附一院徐晓玲教授和阜阳市第二人民医院韩明锋教授为该文第一作者，中国科大生命科学与医学部魏海明教授和中国科大附一院徐晓玲教授为论文通讯作者。该研究共观察了21例在阜阳市第二人民医院和中国科大附一院感染病院最早使用托珠单抗的患者的临床疗效。患者年龄25至88岁。其中重症17例，危重症4例。均以发热为首发症状，平均体温38.8±0.6℃。在使用托珠单抗前均有1周的常规治疗史，但症状并未改善，平均5.6天后所有患者病情均发生了不同程度的恶化，持续发热，低氧血症，肺部CT显示病灶进展。其中2例行气管插管呼吸机辅助通气，1例无创呼吸机辅助通气。在予以托珠单抗治疗后的第一天，所有患者的体温均恢复正常，而后保持平稳，随后几天临床症状明显缓解。大部分患者呼吸功能有一定程度的改善，胸闷减轻。75%的患者在5天内下调了吸氧流量，外周血氧饱和度保持稳定。2例在给予托珠单抗后的5天内撤离了呼吸机。外周血淋巴细胞数、C反应蛋白等炎症指标大部分在5天内恢复。所有患者均已出院，使用托珠单抗后平均住院时间15.1天。且在治疗过程中没有出现药物不良反应和继发性肺部感染。该研究回顾性分析了托珠单抗在治疗重症或危重症COVID-19患者的作用，观察IL-6是否在发病机制中起关键作用以及托珠单抗干预IL-6的疗效，为新冠肺炎重症患者提供新的治疗策略。PNAS杂志针对该研究成果发布了相关新闻报道。文章链接：https://www.pnas.org/content/early/2020/04/27/2005615117
中国科学技术大学
2021-04-11
抑制上皮间质转化的抗肿瘤转移小分子药物
上海交通大学
2021-04-13
多个药物及中间体的合成小试或放大工艺
项目简介： （1 ) 福多司坦大生产工艺技术： a 可&nb
西华大学
2021-04-14
用于脑中风治疗的一种具有溶栓和脑保护作用的融合蛋白
项目简介 脑卒中为脑血管破裂或血栓阻塞血管导致大脑缺血损伤，其治疗的药物非常缺乏，阿替普酶是迄今为止唯一获得FDA批准用于缺血性脑卒中的溶栓药物,易引起再灌注损伤,可延长其给药时间窗和减轻再灌注损伤。但临床上神经保护剂十分缺乏。本项目为脑中风治疗的小分子蛋白药物研究，包括两个小分子量蛋白。其一是犬钩虫抗凝多肽5（AcAP5），是一种具有强效抗血栓形成（抑制FXa）和溶血栓（抑制TAFIa）两种功能的蛋白，其中溶栓作用为本团队发现（已申请专利并获得授权）。其二是在AcAP5基础上改造的蛋白TBN（已申请专利），具有溶栓和神经保护作用功能。体内外实验表明AcAP5和TBN均具有较好的溶栓（溶解动脉血栓）、抗栓（预防脑中风血栓溶解过程中血栓再形成）和神经保护作用（减小梗死体积），“三位一体”的功能使其具有更好的治疗脑卒中效果。项目团队 王银叶，教授，在心血管领域特别是脑卒中新药研究方面有20多年的经验，发表了数十篇相关文章，主持过多项国家自然基金和科技部项目。项目骨干：朱元军，博士，讲师。擅长蛋白质/多肽的设计、表达和纯化工艺研究。项目骨干：刘晓岩，博士，讲师。擅长脑卒中的疾病模型构建，以及药物的药理活性评价及机制研究。以及硕士研究生4名。整个团队具有蛋白设计、表达、纯化、分子机制和药效学评价等技术能力和条件。 应用范围 AcAP5和TBN可用于急性缺血性脑卒中患者的治疗。流行病学调查结果表明，我国每年脑卒中新发病例高达200余万，假设仅仅5%的病人（10万）接受10000元的AcAP5或TBN等蛋白治疗，则年销售额可望达到10亿元。项目阶段 本项目处于临床前研究阶段。体内外实验表明AcAP5和TBN均具有较好的抗栓、溶栓和脑保护作用，150 nmol/kg给药剂量下AcAP5和TBN均可显著减少小鼠脑梗死的体积。
北京大学
2021-04-11
用于脑中风治疗的一种具有溶栓和脑保护作用的融合蛋白
脑卒中为脑血管破裂或血栓阻塞血管导致大脑缺血损伤，其治疗的药物非常缺乏，阿替普酶是迄今为止唯一获得FDA批准用于缺血性脑卒中的溶栓药物,易引起再灌注损伤,可延长其给药时间窗和减轻再灌注损伤。但临床上神经保护剂十分缺乏。本项目为脑中风治疗的小分子蛋白药物研究，包括两个小分子量蛋白。其一是犬钩虫抗凝多肽5（AcAP5），是一种具有强效抗血栓形成（抑制FXa）和溶血栓（抑制TAFIa）两种功能的蛋白，其中溶栓作用为本团队发现（已申请专利并获得授权）。 其二是在AcAP5基础上改造的蛋白TBN（已申请专利），具有溶栓和神经保护作用功能。体内外实验表明AcAP5和TBN均具有较好的溶栓（溶解动脉血栓）、抗栓（预防脑中风血栓溶解过程中血栓再形成）和神经保护作用（减小梗死体积），“三位一体”的功能使其具有更好的治疗脑卒中效果。
北京大学
2021-02-01