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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症，又称珠蛋白生成障碍性贫血症，是一组遗传性溶血性贫血疾病，由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括：γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”，ζ和α珠蛋白组成“α基因族”，相应的，地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种，其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括：一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等，其中，输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而，供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域，依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列，首先改造I-SceI和TALE，使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列，然后使二者融合，从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI，并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型，对其突变基因进行修复，验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证，本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用，有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利，并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师，担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委，曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱：zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学
2021-04-13
一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物
【发 明 人】何晓瑾；汪悦；周学平；王磊 【摘要】 本发明公开了一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物，它是由下列重量份数的原料制成：黄连5~10份，黄芩10~20份，半夏10~20份，茯苓15~25份，蒲黄15~25份，知母15~25份，升麻5~10份，甘草3~6份。本发明提供的具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物，根据中医药理论和复发性阿弗他溃疡的发病机制选取原料配伍组方，各组份配比科学合理，各组分之间能相互协调、相互促进，起到协同增效的作用，具有很好的清泄积热，滋阴润燥，收敛生肌的功效，能明显减轻RAU引起的局部疼痛，并能促进溃疡愈合、延长间歇期、控制溃疡复发的功效，并且本发明提供的中药复方组合物，安全性高，无不良反应，有望开发成新的治疗复发性阿弗他溃疡的新药。
南京中医药大学
2021-04-13
Tet-on调控Wnt10b骨内靶向表达治疗骨质疏松及机理研究
独自拥有。
四川大学
2016-04-29
TESTING研究结果再次在JAMA发表并提出了IgA肾病治疗新方案
北京大学第一医院肾脏内科/北京大学肾脏病研究所张宏教授课题组和北京大学第一医院肾脏内科吕继成教授课题组牵头完成的国际多中心临床试验TESTING研究第二阶段成果5月17日在国际著名医学期刊JAMA杂志在线发表题为“EffectoforalmethylprednisoloneondeclineinkidneyfunctionorkidneyfailureinpatientswithIgAnephropathy:theTESTINGrandomizedclinicaltrial”的文章。
北京大学
2022-07-08
用于哮喘—气道高反应性疾病治疗的CD38酶抑制剂
目前临床上抗哮喘用药主要包括糖皮质激素类药物与β2受体激动剂（例如盐酸丙卡特罗（美普清）），但这两类药物存在较大的副作用。糖皮质激素类药物可引起水、盐、糖、蛋白质及脂肪代谢紊乱；减弱机体抵抗力，阻碍组织修复，延缓组织愈合；抑制儿童生长发育。β2受体激动剂可引起心律失常、肌肉震颤、水盐代谢紊乱。临床急需疗效确切、副作用小的新药。
气道高反应性是指气管、支气管本身对各种刺激，包括特异性抗原刺激和非特异性刺激，如物理、化学刺激，呈现过度反应，是支气管哮喘病人区别于正常人的重要特征。CD38分子表达与分布在气道平滑肌等。通过CD38分子的酶催化作用生成的环腺苷二磷酸核糖(cyclic adenosine diphosphate ribose, cADPR)来调节细胞内Ca2+的释放而调节细胞收缩。气道平滑肌的收缩能力主要依靠于平滑肌细胞内Ca2+的浓度，CD38分子可以调节细胞内Ca2+的浓度进而影响气道平滑肌的收缩，在哮喘的发病机制中起到非常重要的作用。
本项目重点研究了两种小分子CD38抑制剂，其中一种化合物即5-(3-苯基丙酰氨基)-N-(4-乙氧羰基苯基)-1H-3-吲哚甲酰胺治疗能够减轻臭氧攻击所造成气道与肺泡病理改变，炎症反应、氧化损伤及气道高反应，且无明显血液毒性与全身性毒副作用。该化合物作为CD38酶抑制剂，可通过抑制Ca2+释放舒张气管平滑肌，对症治疗气道高反应性疾病；我们利用臭氧制作小鼠气道高反应模型，同时给予该化合物的乳化剂灌胃治疗，发现经该化合物治疗的小鼠气道阻力明显降低、动态肺顺应性明显增加、肺病变程度减轻。
北京大学
2021-01-12
在行星气候演化和宜居性研究
随着恒星辐射增强，这类冰行星或卫星将直接进入极 端炎热的温室逃逸状态，也就是说，它们的表面温度将升高到 100 °C 以上，液态 水因而无法存在，生命也将无法存在。 随着恒星辐射增强，冰行星或卫星的气候状态之所以发生突变，而不是平缓过 渡到温和的宜居状态，是因为其表面反射恒星辐射能力的急剧降低和大气温室效应 的急剧增强造成的。冰雪能够把 60%以上的恒星辐射反射回太空，而液态水仅反 射不足 10%的恒星辐射。一旦冰雪融化，行星地表反射能力的突然降低使得其吸 收恒星辐射的能力大大增强，从而导致地表温度急剧升高。除此之外，冰雪融化 后，大量的水汽进入大气，水汽的强温室效应也将使地表温度进一步升高。在水汽 正反馈效应的作用下，液态水将完全蒸发进入大气并被光解、最终逃逸到太空。
北京大学
2021-04-11
功能性苹果醋和益生菌粉
苹果醋是以苹果为主要原料，利用现代生物技术，经酒精发酵、醋酸发酵制作而成的一种营养丰富、风味优良的酸味调味品。它兼有苹果和食醋的营养保健功能，是集营养、保健、食疗等功能为一体的新型饮品。苹果醋含有丰富的氨基酸、维生素和矿物质营养素以及有机酸、植物多酚等生物活性保健成分，具有降血脂、降胆固醇、降血压、抗疲劳、美容养颜、延年益寿、防癌抗癌、促进肠胃消化、减肥、促进钙的吸收等十多项独特的人体保健功能。
益生菌是一类对宿主有益的活性微生物，是定植于人体肠道、生殖系统内，能产生确切健康功效从而改善宿主微生态平衡、发挥有益作用的活性有益微生物的总称。人体、动物体内有益的细菌或真菌主要有：酪酸梭菌、乳酸菌、双歧杆菌、嗜酸乳杆菌、放线菌、酵母菌等。
本项目的益生菌粉产品主要包括双歧杆菌类和乳杆菌类，具有肠道保健，增强免疫，调节作用等功能
江南大学
2021-04-13
高安全性、舒适性滑雪头盔
滑雪头盔作为滑雪运动中不可或缺的安全装备，在《中国滑雪场所管理规范》中指出，滑雪头盔是必选项，滑雪头盔市场规模和发展潜力巨大。目前滑雪头盔市场仍由国外品牌主导。
东北师范大学
2025-05-16
揭示膀胱癌淋巴转移关键分子机制
阐明LNMAT1通过诱导CCL2募集TAMs促进膀胱癌淋巴转移的关键分子机制，对于在膀胱癌淋巴转移中潜在治疗靶点的临床干预具有重要意义。 鉴定了调控膀胱癌肿瘤微环境相关的长链非编码RNA LNMAT1。LNMAT1能够促进肿瘤细胞分泌趋化因子CCL2，进而募集TAMs到膀胱癌肿瘤微环境中。被“引诱”而来的TAMs能够分泌参与膀胱癌淋巴管生成过程的VEGF-C，帮助肿瘤细胞发生淋巴转移。由此可见，如果能介导到肿瘤微环境这片“土壤”，干预膀胱癌“帮凶”LNMAT1的表达，将能改变“种子”的生存情况，对抑制膀胱癌的进展、改善患者的生存预后发挥重要价值。林天歆教授团队首次阐明LNMAT1介导肿瘤微环境的重要作用及通过与趋化因子CCL2协同调控TAMs的分子机理，对认识膀胱癌淋巴转移的发生发展的机制有重要意义。
中山大学
2021-04-13
双链云-数据挖掘助力抗癌治癌
已有样品/n数据服务+成果转化——算法体系助力挖掘核心成果，彻底清除数据分析门槛并进行诊断、医疗、药物市场转化。科研合作——算法体系+高水平科研能力，定制深度挖掘“子课题”，“算法+科研”双向高水准，本质区别于其他单纯数据业务同行。学科交叉平台——凝聚“算法+医学”双杰出人才，实现需求和算法双向沟通，保持“双向先进性”。
武汉大学
2021-01-12