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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症,又称珠蛋白生成障碍性贫血症,是一组遗传性溶血性贫血疾病,由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括:γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”,ζ和α珠蛋白组成“α基因族”,相应的,地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种,其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括:一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等,其中,输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而,供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域,依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列,首先改造I-SceI和TALE,使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列,然后使二者融合,从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI,并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型,对其突变基因进行修复,验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证,本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用,有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利,并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师,担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委,曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱:zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学 2021-04-13
一种固定化的洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶及其制备方法
本发明公开了一种固定化的洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶及其制备方法。所述固定化的洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶,包括碳纳米管基质和洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶,所述洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶通过亲和吸附和/或共价结合的方式结合在碳纳米管基质的开放端口、表面和内壁。所述制备方法包括以下步骤:(1)硫酸超声处理碳纳米管;(2)制备碳纳米管与洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶混合液;(3)将碳纳米管与洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶混合液在 4℃至 60℃下,振荡反应,获得所述固定化的洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶。本发明提供的固定化的洋葱伯克霍尔德菌脂肪酶增
华中科技大学 2021-04-14
一种具有抑制腐败作用的低值鱼蛋白深度酶解的方法
该成果涉及食品生物等高新技术领域,是一种具有抑制腐败作用的低值鱼蛋白深度酶解的方法。通过创造性地在低值鱼酶解过程中不断通入净化空气或氧气,抑制和杀灭引致水解物腐败变质的厌氧菌;利用内切蛋白酶与外切蛋白酶的协同作用,明显提高了鱼蛋白水解效率,可得水解度大于65%,氮回收率大于85%的低值鱼蛋白深度酶解液,显著降低了低值鱼酶解成本。 该成果避免现有技术采用化学杀菌剂所导致的对蛋白酶活性的抑制、化学杀菌剂残留的问题,以及使用热杀菌方法所导致的降低鱼蛋白水解效率的问题,解决了低值鱼酶解过程易
华南理工大学 2021-04-14
用于哮喘—气道高反应性疾病治疗的CD38酶抑制剂
目前临床上抗哮喘用药主要包括糖皮质激素类药物与β2受体激动剂(例如盐酸丙卡特罗(美普清)),但这两类药物存在较大的副作用。糖皮质激素类药物可引起水、盐、糖、蛋白质及脂肪代谢紊乱;减弱机体抵抗力,阻碍组织修复,延缓组织愈合;抑制儿童生长发育。β2受体激动剂可引起心律失常、肌肉震颤、水盐代谢紊乱。临床急需疗效确切、副作用小的新药。 气道高反应性是指气管、支气管本身对各种刺激,包括特异性抗原刺激和非特异性刺激,如物理、化学刺激,呈现过度反应,是支气管哮喘病人区别于正常人的重要特征。CD38分子表达与分布在气道平滑肌等。通过CD38分子的酶催化作用生成的环腺苷二磷酸核糖(cyclic adenosine diphosphate ribose, cADPR)来调节细胞内Ca2+的释放而调节细胞收缩。气道平滑肌的收缩能力主要依靠于平滑肌细胞内Ca2+的浓度,CD38分子可以调节细胞内Ca2+的浓度进而影响气道平滑肌的收缩,在哮喘的发病机制中起到非常重要的作用。 本项目重点研究了两种小分子CD38抑制剂,其中一种化合物即5-(3-苯基丙酰氨基)-N-(4-乙氧羰基苯基)-1H-3-吲哚甲酰胺治疗能够减轻臭氧攻击所造成气道与肺泡病理改变,炎症反应、氧化损伤及气道高反应,且无明显血液毒性与全身性毒副作用。该化合物作为CD38酶抑制剂,可通过抑制Ca2+释放舒张气管平滑肌,对症治疗气道高反应性疾病;我们利用臭氧制作小鼠气道高反应模型,同时给予该化合物的乳化剂灌胃治疗,发现经该化合物治疗的小鼠气道阻力明显降低、动态肺顺应性明显增加、肺病变程度减轻。
北京大学 2021-01-12
一种细菌来源的漆酶及其在降解聚氨酯塑料中的应用
本发明涉及生物处理技术领域,具体公开了一种细菌来源的漆酶及其在降解聚氨酯塑料中的应用。本发明发现来源于枯草芽孢杆菌(Bacillus subtilis 168)细菌漆酶,在大肠杆菌中表达后,通过水解PU中的酯键和氨基甲酸酯键,对两种聚酯型聚氨酯底物均具有一定的降解能力。本发明为不仅丰富了PU塑料酶降解资源库,并为塑料酶法回收技术奠定了研究基础。
南京工业大学 2021-01-12
抗坏血酸(或异抗坏血酸)酯抗氧化剂酶法生产项目
以 L-抗坏血酸棕榈酸酯为代表的抗坏血酸(或异抗坏血酸)酯类衍生物是一 大类脂溶性抗氧化剂,3CLpro 抑制剂的合成工艺 其酶法生产工艺已经成熟,其中 L-抗坏血酸棕榈酸酯(酶法)已经作为一款 新型的食品添加剂起草了专用的国家标准并将在近期获得通过。 投资 5000 万元建设一套年产 1500 吨抗氧化剂的装置,按 150 元/kg 的售价计,年产值可达 2 个亿以上,利润在 8000 万元以上。 
江南大学 2021-04-13
北京蓝晶微生物基于微生物的分子和材料创新平台
蓝晶微生物致力于打造基于微生物的分子和材料创新平台。团队由清华、北大青年科学家组成,顾问团队包括中科院院士,中科院微生物所工业微生物研究室主任等。致力于利用合成生物学技术,提供生物活性分子。业务包括合同付费业务(iGEM科学教育,Holog平台),大客户定制开发(PHA业务线等)及自产经营(CBD开发)。点击上方按钮联系科转云平台进行沟通对接!
清华大学 2021-04-10
一种生物质催化热解制取富含愈创木酚生物油的方法
本发明公开了一种生物质催化热解制取富含愈创木酚生物油的方法,其特征在于, 以碳酸钠为添加剂,称取一定量的添加剂,配成水溶液,加入粉碎后的生物质原料,保持生 物质原料和添加剂质量比为 8-10%时,干燥去除自由水分,再置于流化床裂解反器中裂解, 裂解产物经冷凝后得到富含愈创木酚生物油。本发明的原料来自天然的生物质,无毒,反应 过程简单,同时原料廉价,真正做到了变废为宝。针对现阶段生物质催化热解后添加剂随固 体产物随意丢弃的现象本发明也提出了一套措施-循环利用催化剂,本发明不仅得到了制取 富含愈创木酚的生物油方法,也更经济环保的解决了热解过程后催化剂何去何从的问题
安徽理工大学 2021-04-13
广东省科学技术厅关于印发社会力量设立科学技术奖管理办法的通知
为引导广东省社会力量设立科学技术奖规范健康发展,发挥社会力量在激励科技创新中的积极作用,提高我省社会科技奖整体水平。
广东省科学技术厅 2024-12-27
高性能电机及其健康状态监测系统研发技术
团队具备成熟的高性能电机研发能力,具备瞬态有限元仿真技术、多物理场联合仿真技术、场路耦合仿真技术,能够定制开发有刷/无刷直流、感应电机、电励磁/永磁同步等各类电机,助力多家企业实现核心电机自主化、国产化。 团队研发了基于空间磁场的高性能电机健康状态在线监测系统,能够实时监测电机健康状态,即使发现电机微小故障,有效提高电机可靠性。
重庆文理学院 2025-05-19
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