在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。    目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

【痛点问题】 在戒毒治疗领域，心瘾的戒除是难点、痛点。患者认为最大的问题是忘不掉吸毒的记忆，包括寻找毒品、吸食毒品的印象和对吸毒的感觉、感受的记忆。这些记忆导致患者线索（相关情境）敏感和对毒品的渴求（俗称心瘾），是戒毒出院后复发的主要危险因素之一。脱敏或戒除心瘾也是世界难题。 【解决方案】 本成果开发的用于戒除吸毒心瘾（或脱敏）的综合治疗技术（简称五步脱敏法），通过整合四种心理疗法（眼动疗法、催眠疗法、神经语言模式、内观疗法）和采用五个步骤，达到淡化吸毒记忆和降低毒品渴求的效果。由于戒毒机构吸毒患者众多，为患者脱敏心理治疗需要大量的心理咨询师。现实中各戒毒所心理咨询师远远不足，形成了巨大的供需矛盾，致使患者出所后复发率较高。为了节约劳动力、时间和统一操作步骤，本课题组将五步脱敏法集成到马甲上，开发出了用于脱敏的马甲，模拟了咨询师的功能，通过语音引导和自动双向交替刺激，使吸毒患者的吸毒记忆淡化和渴求下降。该马甲经试验脱敏效果良好，并获得国家专利。 【性能指标】 1.马甲干预组患者的毒品渴求、吸毒记忆清晰度、吸毒情境印象深刻程度、吸毒感觉强烈程度VAS评分下降显著； 2.马甲干预组患者的成瘾记忆量表得分下降显著。

本成果从机理和效应的角度，对孕酮治疗脑中风的疗效在细胞和行为的水平进行了系统的分析研究，发现孕酮能显著减小急性脑缺血的梗死体积，并能促进脑功能的恢复。通过对比不同的实验方案，摸索出了最佳的给药途径和剂量效应。研究对比了单纯的孕酮治疗和孕酮治疗协同康复训练的不同疗效，并建立起了一套适合于评价脑中风药物疗效的细胞和行为分析系统。 

血液中胆红素是血红蛋白的代谢产物，当人体内胆红素特别是未结合的胆红素含量过高时，会对人体产生毒害作用并出现黄疸。病毒性肝炎引起的肝细胞性黄疸约占病例总数的10-50%，肝细胞受到损害，使其摄取、结合及排泄胆红素的功能都发生障碍，血清中的直接胆红素(DBIL)和问接胆红素(RBIL)均升高，形成高胆红素血症。 我国是肝炎大国,目前对于重型肝炎高胆红素血症的治疗尚缺乏有效疗方法。血液净化技术中血液灌流已成功应用于临床，但要达到有效的治疗效果，则必须具有吸附性能特异性强、吸附率高、血液相

乳腺增生病是妇女的一种常见病、多发病，占乳腺疾病的首位，国内报道其发病率为 10％左右，其中 2～4％可发生囊性增生引发癌变；此外本病在部分男性中也有发生；因此提高乳腺增生病的疗效至关重要。 目前乳腺增生病的西医药物治疗多采用激素替代疗法，但激素治疗副作用大，疗效不确切、不巩固，易产生内分泌紊乱。中医对乳腺增生病的病因和发病机制有比较统一的认识，中医治疗乳腺增生病具有临床疗效确切和副作用小等优点，展示了良好的发展前景。 

项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。 一、项目分类 重大科学前沿创新 二、成果简介 糖尿病是目前影响人类健康的重大疾病之一。机体的胰岛素抵抗（IR）是导致II型糖尿病的重要原因，在糖尿病发病人群中，II型糖尿病患者（T2DM）约占95%，其中IR患病率超过80%。因此，改善机体的胰岛素抵抗、开发胰岛素增敏剂类药物对II型糖尿病的治疗具有重要意义。目前PPARγ已经作为一个重要的药物筛选靶标用于治疗肥胖症、糖尿病、炎症、坏脂血、高血压和癌症等。  项目特色和创新之处： 项目组利用高通量药物筛选技术从化合物库中筛选出了一系列PPARγ部分激动剂，并且利用胰岛素抵抗细胞模型从中筛选出了化合物MDCCCL1636，其可以很好的改善地塞米松诱导的肝癌细胞的胰岛素抵抗，效果优于阳性药匹格列酮。动物实验表明MDCCCL1636对STZ诱导的II型糖尿病大鼠的的空腹血糖，甘油三酯（TG）、总胆固醇（TC）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）及高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）均有显著改善，兼具降糖及降脂作用，有望开发为治疗II型糖尿病及代谢综合征的1.1类新药，最佳适应证为“肥胖—代谢综合征-II型糖尿病早期”患者，治疗窗口为血脂异常-糖耐量降低及波动性高血糖，改善患者症状，提高患者生活质量。

本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。 一、负责人及成员 姓名 学院/所学专业 入学/毕业时间 郑雅婷 公共卫生学院 2021-09/2024-06 程红伟 公共卫生学院 2019-09/2023-06 何  攀 公共卫生学院 2020-09/2024-06 高  兴 公共卫生学院 2019-06/2022-06 陈喻伦 公共卫生学院 2020-09/2023-06 黄玉兰 公共卫生学院 2021-09/2024-06 孙鑫飞 公共卫生学院 2021-09/2024-06 屈峰灏 公共卫生学院 2020-09/2024-06 敖静宜 公共卫生学院 2020-09/2024-06 胡安琪 公共卫生学院 2020-09/2024-06 潘金韬 公共卫生学院 2015-09/2019-06 二、指导教师 姓名 学院/所学专业 职务/职称 研究方向 刘  刚 公共卫生学院 教授 纳米药物 楚成超 公共卫生学院 副教授 眼部血管新生诊疗一体化 张  阳 公共卫生学院 副教授 纳米药物 三、项目简介 肝癌是我国以及亚非地区常发的癌症，具有较高的死亡率。全球每年新发肝癌患者约85.4万，中国为46.6万，肝癌防治形势极其严峻。肝动脉化疗栓塞术（TACE）是公认的肝癌重要的治疗方法。临床最常用的栓塞剂为碘油，大量临床研究表明碘油栓塞和化疗或者放疗结合能够提高肝癌介入栓塞治疗效果，但药物和碘油很难稳定相溶，目前主要通过机械混合或者溶剂辅助来制备，临床效果不佳。经数年的努力，本团队首创了超稳定均相碘化油配方技术，依托该技术成功开发全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪，并根据临床实际需求进行三次产品迭代，将临床介入治疗肝癌所使用的碘化油和各类药物结合，成功解决了临床中药物分子与碘化油混合易分层、稳定性较差的问题。团队后续将聚焦于全球首台SHIFT超稳定均相药物混合仪的产业化，并开发人工智能学习系统，深入探究SHIFT机制，进一步研发智能化设备，提升SHIFT技术壁垒；在肝癌介入栓塞领域，于实践中构建广谱载药平台，致力于克服临床上亲水性药物分子与碘油难溶的实际问题，让更多化疗药物、放疗药物、光学造影剂能够在肝癌介入栓塞治疗中发挥更大的作用。并力争将该技术拓宽、拓大至其他肿瘤、心血管疾病、脑部疾病、眼科疾病等领域。

  【核心专利】一种智能化中医体质检测系统       智能面象舌象采集终端系统及面象舌象采集方法   【发明人】祁兴华   【技术领域】人工智能、生物医药   【摘要】 本项目是基于AI多诊合参与运气理论的智能健康检测仪，依托于南京中医药大学的名老中医、教授、博士团队，依据“体质可分、体病相关、体质可调”理论，依据《中医体质分类与判定》标准，通过舌诊、面诊及问诊信息采集，建立用户健康档案，人工智能分析舌象、面象及问诊数据，依据黄帝内经五运六气、望诊等中医基础理论多诊合参得出体质及健康评估，并可根据时令节气及亚健康大数据预测用户健康状况，智能推荐个性化养生方案。 作为一款以中医望诊理论为设计理念的健康测评设备，可随时随地为用户提供中医舌面测评、气色及皮肤状态观察等服务。首创五运六气结合九种体质分型理论的健康模型，以中医“治未病”为核心理念，融合中医学、现代医学、人工智能等学科，中西医结合健康评估指数模型及健康干预体系，进行测评技术与健康管理服务模式的创新，提供个性化的健康评估与涵盖衣、食、住、行、用、乐、养七个方面的健康指导，形成全方位、立体化的健康管理模式。 本产品改变了现有望诊设备体积大、安装使用困难等问题，使得望闻问切走入寻常百姓家。智能健康检测终端的诞生，为中医数字化技术走入家庭和社区带来了福音。

本实验仪将ATMEL的RISC微控制器、开发模块和医用电子电路有效地结合到一起，可方便地搭建一些基础的医用电子电路，并通过程序设计实现多种医学测试功能和辅助控制功能。实验仪由差分放大器、滤波器、数据采集模块、微控制器单元、接口扩展模块、显示模块、通讯模块以及电源模块构成。每个模块内部按功能块已建立电路连接，模块之间和需要测试的连接点采用端子引出。 本实验仪强调微控制器与医用电子电路的结合，重点突出设备的智能特性以及通讯功能。借助该实验仪可进行验证性的实验，更方便开放性医电实验的设计，或使用该装置缩短设备开发周期。考虑当前远程医疗应用系统的不断发展以及社会的高度重视，该实验仪提供了多种通讯连接端口，以方便进行远程医疗系统和在联网中胜任数据前端的工作。

山东中科蔚蓝智能环保科技有限公司是专注于实验室及医疗场景污水处理解决方案的国家级科技型中小企业，致力于以智能化、定制化技术推动环保领域革新。公司立足山东，辐射全国，依托自主研发的智能环保设备与全流程服务体系，为医疗机构、科研实验室、疾控中心等场景提供高效、安全、合规的污水处理方案，助力客户实现绿色可持续发展。   公司具备卫生部颁发《消毒产品生产企业卫生许可证》，且产品在《全国消毒产品网上备案信息服务平台》备案，相关产品均经过了第三方正规检验机构检测，旗下所有产品均有PICC百万产品责任险，国家认证，官方可查。   【荣誉资质】   公司荣获了中国人民银行公示平台认定的：3A级信用企业、重合同守信用3A企业、诚信经营示范单位3A企业、重质量守信用3A企业、3.15消费者可信赖企业、中国绿色环保产品、政府采购优秀供应商等荣誉称号。   【合作案例】 公司已成功服务全国2000余家单位，包括北京信息科技大学实验室、山东农业科学院、国际供应链示范中心、呼和浩特第二人民医院、广东清远麻鸡国家原种场研发中心等标杆项目，设备稳定运行率超过8%，获评“中国实验室设备政府采购优秀供应商”、“中国医疗行业政府采购优秀供应商”。   【企业愿景】 未来，中科蔚蓝将持续聚焦智能化与绿色化双轮驱动，推动污水处理从“末端治理”向“全程防控”升级，为全球科研与医疗健康事业构筑安全屏障。