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猪日增重TEF-1基因及其在猪分子标记辅助育选择中
研发阶段/n可用于猪生长速度的遗传改良，在猪的遗传改良中生长速度性状一直是改良的重点，提高生长速度可缩短生长周期，节省饲养成本，但这个性状的测定也必须等到猪长到上市体重，因此测定工作需要花费成本，用专利6，7和8可以进行早期选择，节约测定成本，缩短世代间隔，提高生长速度。
华中农业大学
2021-01-12
CRISPR基因编辑PD-1细胞治疗非小细胞肺癌临床研究成果
2020年4月27日，我校华西医院胸部肿瘤科卢铀教授团队在Nature Medicine在线发表了题为“Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer”的研究结果，报道了利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在体外T细胞中编辑PD-1基因，经体外T细胞培养扩增，再输回非小细胞肺癌（NSCLC）受试者，首次证明了该疗法在NSCLC中的安全性和可行性。第一作者兼通讯作者为华西医院胸部肿瘤科卢铀教授，其他并列第一作者为胸部肿瘤科薛建新研究员、周晓娟主治医师，四川大学华西医院为第一作者单位。 2016年7月，《Nature》杂志率先报道卢铀教授团队计划开展首个CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验，并于2016年10月进行了首例受试者治疗。项目组严格按照临床研究方案计划，随访2年，截止时间为2020年1月31日。该临床试验完成12例三线及以上治疗失败的晚期肺癌患者的基因编辑细胞治疗，入组受试者安全性和耐受性良好，无3级及以上细胞治疗相关毒性发生和治疗相关性死亡。在入组的12例受试者中，中位无进展生存时间（PFS）为7.7周，中位生存时间(OS) 为42.6周。临床评价为疾病稳定（SD）2例中，一例受试者稳定时间近18个月。 该临床试验还重点研究CRISPR基因编辑对T细胞制品的脱靶效应，该团队分别利用二代测序技术（NGS）和全基因组测序技术（WGS）对细胞制品进行脱靶检测。结果显示这种CRISPR基因编辑导致的脱靶效应是低突变频率或不常见的。该临床研究是一项转化性I期临床试验，其成果的发表，为CRISPR基因编辑技术进一步向临床研究转化提供了重要依据。
四川大学
2021-04-11
广州生物院发现靶向PD-L1的CSR提升CAR-T细胞疗效的分子机制
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员李鹏课题组在《自然-通讯》（Nature communications）上，发表了题为Co-expression of a PD-L1-specific chimeric switch receptor augments the efficacy and persistence of CAR T cells via the CD70-CD27 axis的研究，为提升CAR-T细胞疗法的抗肿瘤活性提供了新策略。
广州生物医药与健康研究院
2022-10-26
高效靶向siRNA 药物递释体系
以肿瘤表面特异性表达的抗原和内肽酶为双重靶标，构建了双重酶敏感的抗体靶向递药体系，实现了 siRNA 的高效靶向递送及定点释放，可应用于药物制剂与临床药学及重大疾病治疗等相关领域。
天津医科大学
2021-02-01
肿瘤靶向型磁共振成像剂
项目简介 本项目研制了一种新型线粒体靶向性荧光成像剂 。新的成像剂为临床运用的磁共振 成像剂 MnDPDP 的改构型化合物，相比 MnDPDP 具有如下特征：1，已经得到纯品，合成线 路清析，可重复。2，有一定的肿瘤靶向性，（如图所示）3，锰成像剂的另一个重要特征 是毒性较低： 一次注射 10mg/KG 且连续注射 9 天后小鼠体重有增加，精神状态良好。4， 新的锰成像剂能提高肿瘤的体内成像特性， 可望运用于肿瘤诊断的磁共振成像剂。该锰 成像造影剂能运
江苏大学
2021-04-14
靶向治疗脑胶质癌的药物
脑胶质母细胞瘤是世界性的医学难题，存在迫切的临床需求，申请人发明的新药 ACT001 能够穿过血脑屏障，可在脑原位胶质母细胞瘤动物模型上抑制 87%的肿瘤生长，并延长生存期 172%。其口服胶囊制剂已进入澳洲临床 I 期试验，在已服药的多位病人中没有观察到副作用，药代数据支持足够的安全性与疗效。因此， ACT001 有望成为中国创造的“First-in-Class”胶质瘤孤儿药海内外上市，有望为脑胶质母细胞瘤这一世界性的医学难题提供新的治疗手段，并且为靶向癌症干细胞的药物研究提供新的探索内容。
项目特色：
发明的新药 ACT001（即 DMAMCL）可选择性杀灭癌症干细胞，且可以透过血脑屏障，在脑部中的浓度达到血液中的 1.8 倍。临床前动物试验显示其对脑胶质瘤动物的生存延长期为 172%，由于 ACT001优异的安全性和治疗效果以及临床上的迫切需求，ACT001 只用了 3个月获准进入发达国家临床 I 期试验。创新点如下：
1. ACT001 是采用“双缓”策略的药物，口服后缓慢吸收，体内缓慢释放药物，推荐剂量下，无毒副作用。
2. ACT001 正在进行澳洲临床 I 期试验,目前已有多位患者服用，没有药物相关的毒副作用，PK 数据优于临床前的动物试验。
3. ACT001 的可从天然产物小白菊内酯制备而来，而小白菊内酯在西方传统草药小白菊中的含量很低（0.1%）。我们发现我国特有的中药山玉兰根皮中，小白菊内酯的含量高达 9.6%，从而实现ACT001 的大量生产。
4. ACT001 是以癌症干细胞为靶点筛选和开发的药物，其在临床上的试用，将为探索靶向癌症干细胞的新药提供重要参考价值
南开大学
2021-04-13
一种猪肌内脂肪含量基因Lpin1的克隆及其应用
研发阶段/n可用于猪肉质性状的遗传改良，在猪的遗传改良中肉质性状的测定需要进行屠宰测定，肌内脂肪含量和系水力是两个重要的肉质性状，影响到肌内的口感惬意度和屠宰后胴体出售前贮藏损失，应用到商家的经济利益，这两项专利的使用可以提高肌内脂肪含量，降低屠宰后滴水损失（不需要进行屠宰测定）。
华中农业大学
2021-01-12
家蚕突变基因研究
该成果荣获2009年度重庆市自然科学奖一等奖,项目建成了世界最大和最丰富的家蚕突变基因资源库, 共保存遗传系统700余个，覆盖国际现存的95% ;新建立家蚕资源系统400个;发现新突变基因60余个，占 同期国内90%以上、国际70%以上。通过对重要突变基因资源的研究取得了重要创新结果，包括阐明65个新 突变基因的遗传模式，确定了50个的所属连锁群（染色体）,定位40个基因；建立了27连锁群的标记基因; 建立了230多个形态基因的连锁标记体系等。构建了世界第一套完整的家蚕近等位基因系，首次建立了3个重 要品系高纯度近交系，绘制了家蚕SADF. RAPD, AFLP. SSR等分子连锁图谱6张，构图分子标记2756 个，茧质性状QTLsll个，研究了一批重要突变基因的功能等。项目所取得的研究成果使我国家蚕遗传资源研 究整体上达到国际领先水平,并为我国蚕业科学研究提供了强大的资源支撑。目前每年有大约50个机构索取 基因库资源进行科学研究，年使用频率超过500份次。家蚕基因资源库建立和突变基因研究奠定了蚕学基础 研究、产业研发、高层次人才培养的重要基础，将对家蚕功能基因组学、实验生物和鳞翅目害虫模式等前沿 研究产生深远影响。
西南大学
2021-04-13
新型基因编辑技术
该技术可利用人体自身存在的机制进行RNA的单碱基编辑，避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的潜在问题。
新型基因编辑技术（魏文胜团队）
LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing on RNA)是一类具有我国自主知识产权的新型基因编辑技术，该技术可利用人体自身存在的机制进行RNA的单碱基编辑，避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的潜在问题。LEAPER技术具有高精度、易于递送、长时效、高安全性等多种优点，并在包括遗传性疾病治疗方面展现出了可观的优势及潜能，成功为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。
LEAPER技术原理
近年来，以CRISPR/Cas9为代表的基因组编辑技术在生物医学等诸多领域产生了深远的影响，但存在的一系列问题使该技术在临床治疗应用中遭遇瓶颈。根源之一在于当前的基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达，从而造成 (1) 蛋白分子量过大使得通过病毒载体进行装载及人体内递送十分困难；(2) 由蛋白过表达引起的DNA/RNA水平的脱靶效应；(3) 由外源蛋白表达引起的机体免疫反应及损伤；(4) 机体内的预存抗体使外源编辑酶或效应蛋白被中和从而导致基因编辑失败等。
为解决上述问题，摆脱传统技术依赖于外源蛋白表达的桎梏，2019年魏文胜团队建立了具有我国自主知识产权的名为LEAPER的新型基因编辑技术。与RNAi类似，LEAPER充分利用了细胞中天然存在的机制：仅用一条RNA 就实现了精确高效的RNA单碱基编辑，从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题。研究人员利用LEAPER成功修复了来源于Hurler综合征病人的缺陷细胞，为未来相关疾病的治疗奠定基础。此外，LEAPER还有希望衍生出多种延展型技术，为生物医学等研究提供新型工具。
北京大学
2022-08-12
新一代肿瘤靶向药物载体
研究发现的新型细胞渗透肽KRP，可通过稳定的共价键结合细胞毒性抗癌药物阿霉素(DOX), 形成复合体KRP-DOX。在血液循环中，带有较多正电荷的KRP能与肿瘤细胞膜负电荷发生静电结合，有利于肿瘤细胞摄取KRP，从而携带DOX定向运送并蓄积到肿瘤组织中，进入肿瘤细胞质和细胞核,达到杀伤肿瘤细胞的目的。同时，KRP-DOX很少被细胞内溶酶体破坏。肿瘤负荷的动物实验显示，KRP-DOX显著改善了肿瘤治疗效率，明显减少了对心脏等正常组织细胞的损伤，且毒副作用低。此外，与抗体策略相比，KRP分子量小(6.4道尔顿)，不需要动物即可规模化生产，质量容易控制，制造成本低，而且无异种蛋白的免疫反应风险，因此具有较好的开发和应用前景。
中山大学
2021-04-13